Ung thư tụy bất ngờ có đột phá: Loại thuốc mới khiến Phố Wall dậy sóng, khơi dậy cuộc săn lùng tỷ USD

Theo trang tin Stat News, hiếm khi lĩnh vực ung thư tụy chứng kiến nhiều tin tức tích cực xuất hiện trong một khoảng thời gian ngắn như hiện nay.

Sau hàng loạt kết quả nghiên cứu đầy triển vọng liên quan đến các liệu pháp nhắm đích, giới đầu tư và ngành công nghệ sinh học bắt đầu đặt ra những câu hỏi lớn hơn, đó là liệu những tiến bộ khoa học này có thể trở thành chất xúc tác cho một làn sóng mua bán và sáp nhập (M&A) mới.

Trong số những kịch bản được giới quan sát nhắc đến, Công ty Công nghệ sinh học và Dược phẩm của Mỹ Revolution Medicines có thể trở thành bên đi mua khi thâu tóm Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng Tango Therapeutics.

Ở chiều ngược lại, một tập đoàn dược phẩm lớn như Bristol Myers Squibb cũng hoàn toàn có thể nhắm đến Revolution Medicines như một mục tiêu chiến lược.

Điều đáng chú ý, hiện chưa có bất kỳ thương vụ nào được công bố hay thậm chí xuất hiện dưới dạng tin đồn. Tuy nhiên, những dữ liệu mới được công bố gần đây đã tạo ra cơ sở đáng chú ý cho các suy đoán về những bước đi chiến lược tiếp theo trong ngành.

Tâm điểm của sự chú ý đến từ kết quả nghiên cứu được Tango Therapeutics công bố hôm thứ Hai.

Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu trên bệnh nhân ung thư tụy tiến triển, sự kết hợp giữa hai loại thuốc nhắm đích gồm chất ức chế enzyme PRMT5 của Tango và chất ức chế pan-RAS của Revolution Medicines cho thấy hiệu quả vượt trội hơn so với khả năng mà từng loại thuốc có thể mang lại khi sử dụng riêng lẻ.

Mặc dù dữ liệu hiện vẫn còn sơ bộ và chỉ được thu thập từ một số lượng bệnh nhân hạn chế nhưng kết quả này đang mở ra triển vọng mới cho khái niệm “synthetic lethality” (có thể được hiểu là: tổ hợp gây chết tế bào ung thư tổng hợp).

Đây là một nguyên lý sinh học cho rằng tế bào ung thư có thể bị tiêu diệt hiệu quả hơn khi đồng thời ức chế hai đột biến di truyền liên quan đến khả năng sống sót của chúng.

Nếu chỉ nhắm vào một đột biến, tế bào ung thư vẫn có thể tìm ra cơ chế thay thế để tồn tại và tiếp tục phát triển. Trong khi đó, các tế bào bình thường ít bị ảnh hưởng hơn bởi chiến lược điều trị này.

Thực tế, “tổ hợp gây chết tế bào ung thư tổng hợp” không phải là khái niệm mới. Nhóm thuốc ức chế PARP (nhóm thuốc điều trị ung thư nhắm mục tiêu, hoạt động bằng cách ngăn chặn enzyme PARP sửa chữa ADN bị tổn thương trong tế bào) từng trở thành bằng chứng đầu tiên chứng minh hiệu quả của cách tiếp cận này trong điều trị các loại ung thư liên quan đến đột biến BRCA (gen ung thư vú).

Giờ đây, các nhà khoa học đang kỳ vọng chiến lược tương tự có thể phát huy tác dụng trong những loại ung thư được thúc đẩy bởi đột biến RAS, bao gồm ung thư phổi, đại trực tràng và đặc biệt là ung thư tụy.

Daraxonrasib đang thay đổi cuộc chơi, nhưng chưa phải lời giải cuối cùng

Những tuần gần đây, Revolution Medicines nổi lên như một trong những công ty công nghệ sinh học được chú ý nhất trên thị trường.

Nguyên nhân đến từ daraxonrasib, chất ức chế pan-RAS chủ lực của công ty. Theo các dữ liệu mới được công bố, loại thuốc này đã đạt được những kết quả chưa từng có đối với bệnh nhân ung thư tụy, giúp kéo dài thời gian sống gần gấp đôi so với hóa trị liệu tiêu chuẩn.

Đó là thành tựu đáng kể trong một lĩnh vực vốn nổi tiếng khó điều trị.

Tuy nhiên, dù nhận được nhiều lời khen ngợi, daraxonrasib vẫn chưa phải là phương pháp chữa khỏi bệnh. Các tế bào ung thư cuối cùng vẫn có thể phát triển cơ chế kháng thuốc, thoát khỏi tác động điều trị và khiến bệnh nhân tái phát.

Chính vì vậy, giới nghiên cứu đang hướng sự chú ý đến các liệu pháp phối hợp.

Dựa trên những dữ liệu được công bố rất sớm, việc kết hợp chất ức chế PRMT5 vopimetostat của Tango với daraxonrasib của Revolution có thể giúp cải thiện tỷ lệ đáp ứng của khối u cũng như kéo dài độ bền của hiệu quả điều trị ở bệnh nhân ung thư tụy.

Tuy nhiên, để chứng minh đầy đủ giả thuyết về “tổ hợp gây chết tổng hợp” trong nhóm bệnh nhân này, các nhà khoa học vẫn cần tiến hành thêm nhiều nghiên cứu quy mô lớn hơn.

Nếu chiến lược điều trị mới tiếp tục cho thấy hiệu quả trong các nghiên cứu tiếp theo, những tác động của nó sẽ không chỉ dừng lại ở lĩnh vực y học.

Một câu hỏi lớn đang được đặt ra là liệu thành công khoa học này có thúc đẩy các thương vụ mua bán và trao đổi quy mô lớn trong ngành công nghệ sinh học hay không.

Hiện tại, Revolution Medicines đã đạt giá trị vốn hóa thị trường khoảng 30 tỷ USD nhờ tiềm năng thương mại rất lớn của daraxonrasib cùng danh mục các thuốc nhắm đích RAS khác đang được phát triển.

Điều đó đặt ra khả năng rằng ban lãnh đạo công ty, đứng đầu là CEO Mark Goldsmith, có thể tận dụng mức định giá cao cùng cổ phiếu đang được thị trường săn đón để thực hiện các thương vụ thâu tóm chiến lược.

Cùng với đó, Tango Therapeutics là một trong những mục tiêu có thể được nhắc tới.

Đây sẽ là một thương vụ táo bạo và tốn kém đối với một công ty công nghệ sinh học vẫn chưa có sản phẩm thương mại hóa.

Dù vậy, Tango không phải doanh nghiệp duy nhất sở hữu các chương trình nghiên cứu liên quan đến PRMT5.

Điều đó đồng nghĩa Revolution hoàn toàn có thể tìm kiếm những lựa chọn khác để mua lại hoặc cấp phép công nghệ với chi phí thấp hơn.

Một trong những khả năng được nhắc đến là tìm kiếm đối tác tại Trung Quốc.

Kịch bản này sẽ mang chút nghịch lý bởi Revolution hiện đang kiện Erasca, một đối thủ sở hữu chất ức chế RAS có nguồn gốc từ Trung Quốc với cáo buộc vi phạm bằng sáng chế.

Trong bối cảnh đó, các phát biểu của CEO Mark Goldsmith cho thấy ông nhìn nhận liệu pháp phối hợp như một phần tất yếu của tương lai.

Ông Goldsmith cho biết rằng: “Kết hợp thuốc sẽ là một phần cực kỳ quan trọng trong chiến thắng dài hạn trước các bệnh ung thư liên quan đến RAS”.

Ở thời điểm hiện tại, Revolution vẫn duy trì chiến lược hợp tác linh hoạt thay vì đặt cược vào một đối tác duy nhất.

Trong lĩnh vực PRMT5, công ty đang hợp tác đồng thời với Tango Therapeutics và Bristol Myers Squibb, doanh nghiệp cũng sở hữu một ứng viên thuốc thuộc cùng nhóm điều trị.

Hiện nay, tất cả các thỏa thuận hợp tác này đều ở trạng thái không độc quyền.

Khi được hỏi liệu công ty có cân nhắc tiến xa hơn bằng các thương vụ đầu tư hoặc mua lại hay không, ông Goldsmith trả lời:

“Chúng tôi rất, rất quan tâm, nhưng đó sẽ là một thương vụ mua lại hay là sự hợp tác sâu hơn thì chúng ta sẽ cùng đón chờ”.

Trong khi đó, Tập đoàn Dược phẩm sinh học đa quốc gia hàng đầu của Mỹ, Bristol Myers Squibb có thể là người chơi đáng chú ý nhất.

Bởi lẽ, một tập đoàn dược phẩm lớn như Bristol Myers Squibb cũng có lý do để cân nhắc mở rộng hiện diện trong lĩnh vực RAS.

Bản thân Bristol hiện đã sở hữu một chương trình PRMT5 đầy triển vọng. Trong trường hợp liệu pháp kết hợp PRMT5 - RAS được xác nhận hiệu quả qua các thử nghiệm tiếp theo, việc đầu tư mạnh vào các tài sản liên quan đến RAS có thể trở thành lựa chọn hấp dẫn.

Tại hội nghị chăm sóc sức khỏe do Ngân hàng đa Quốc gia Goldman Sachs tổ chức, Giám đốc Y khoa của Bristol, ông Cristian Massacesi, đã được hỏi trực tiếp về kết quả nghiên cứu của Tango và tiềm năng của liệu pháp kết hợp PRMT5-RAS.

Ông nhận định: “Dữ liệu mà chúng tôi đạt được rất quan trọng đối với tôi vì nó làm giảm đáng kể rủi ro của liệu pháp kết hợp này, và chúng tôi biết rằng tồn tại tiềm năng hiệp đồng giữa hai con đường sinh học này”.

Đánh giá này cho thấy các tập đoàn dược phẩm lớn đang theo dõi rất sát những tín hiệu ban đầu từ hướng nghiên cứu mới.

Không chỉ Bristol, AstraZeneca cũng đang sở hữu một chương trình phát triển thuốc PRMT5 trong danh mục nghiên cứu của mình.

Điều đó cho thấy cuộc đua quanh PRMT5 và các chiến lược điều trị dựa trên tính gây chết tổng hợp đang dần trở thành một mặt trận cạnh tranh mới trong ngành dược phẩm.

Dù còn quá sớm để khẳng định liệu cách tiếp cận này có tạo ra bước ngoặt trong điều trị ung thư hay không, tuy nhiên theo những dữ liệu ban đầu đang mang đến tín hiệu tích cực hiếm thấy đối với bệnh ung thư tụy, một trong những loại ung thư có tiên lượng xấu nhất hiện nay.

Và nếu các nghiên cứu tiếp theo tiếp tục củng cố triển vọng của mô hình kết hợp PRMT5 và RAS, tác động của nó có thể vượt xa phạm vi phòng thí nghiệm.

Bởi nó không chỉ định hình thế hệ thuốc điều trị ung thư tiếp theo, nó còn có thể tái định hình bản đồ đầu tư của ngành công nghệ sinh học trong những năm tới.

* Nguồn: Stat News

Mai Mai