Sau đột phá giúp bệnh nhân ung thư sống lâu gần gấp đôi, Johnson & Johnson chi 1 tỷ USD săn công nghệ từng bị xem là “bất khả xâm phạm"

Theo trang tin Stat News, Tập đoàn dược phẩm đa quốc gia của Mỹ có tên Johnson & Johnson (J&J) đang đặt cược lớn vào một trong những lĩnh vực nóng nhất của ngành công nghệ sinh học hiện nay.

Tập đoàn dược phẩm này vừa công bố kế hoạch mua lại startup công nghệ sinh học Firefly Bio với giá 1 tỷ USD, nhằm mở rộng hiện diện trong mảng thuốc tiên tiến KRAS, mục tiêu điều trị đã thu hút sự chú ý mạnh mẽ của giới nghiên cứu ung thư trong thời gian gần đây.

Thương vụ được công bố chỉ chưa đầy hai tháng sau khi Công ty chuyên nghiên cứu và phát triển các loại thuốc điều trị ung thư Revolution Medicines công bố những dữ liệu được đánh giá là có khả năng làm thay đổi cục diện của lĩnh vực này.

Theo kết quả nghiên cứu, một loại thuốc được nhắm mục tiêu có tên KRAS đã giúp gần như tăng gấp đôi thời gian sống của bệnh nhân mắc ung thư tụy di căn, một trong những dạng ung thư khó điều trị nhất trong y học hiện đại.

Diễn biến này không chỉ làm dấy lên kỳ vọng về các liệu pháp điều trị mới mà còn thúc đẩy làn sóng đầu tư mạnh mẽ vào các công nghệ có khả năng kiểm soát KRAS, mục tiêu vốn được xem là “bất khả xâm phạm” trong nhiều thập kỷ.

Trong nhiều năm qua, KRAS luôn nằm trong danh sách ưu tiên của các nhà phát triển thuốc ung thư. Nguyên nhân là bởi các dạng đột biến của gen và protein KRAS xuất hiện trong khoảng 30% tổng số khối u ở người.

Tuy nhiên, dù tiềm năng điều trị rất lớn, KRAS lại nổi tiếng là một trong những mục tiêu khó tác động nhất trong sinh học phân tử.

Trước khi Revolution Medicines đạt được những kết quả đáng chú ý gần đây, nhiều công ty dược phẩm và công nghệ sinh học đã gặp khó khăn trong việc tìm ra các phân tử có khả năng bám vào và vô hiệu hóa protein này.

Mức độ thách thức của bài toán thậm chí còn được các nhà hóa học mô tả bằng một hình ảnh trực quan, đó là protein KRAS giống như một “quả bóng trơn nhẫy dầu mỡ”, khiến các phân tử thuốc rất khó tìm được điểm bám hiệu quả.

Bước ngoặt đến từ Revolution Medicines khi công ty này lựa chọn một cách tiếp cận khác. Thay vì cố gắng khóa trực tiếp KRAS, họ sử dụng một dạng “keo phân tử” (molecular glue).

Phân tử này được thiết kế để liên kết với một protein khác bên trong tế bào. Sau khi gắn kết thành công, protein thứ hai sẽ bao phủ và ngăn chặn hoạt động của KRAS, từ đó ức chế tín hiệu thúc đẩy sự phát triển của tế bào ung thư.

Thành công ban đầu của chiến lược này đã góp phần đưa KRAS trở thành một trong những chiến trường cạnh tranh nhất của ngành dược phẩm hiện nay.

Trong bối cảnh đó, Firefly Bio nổi lên như một trong những công ty đang phát triển các giải pháp thay thế nhằm xử lý những protein vốn rất khó tác động bằng thuốc.

Startup này được thành lập vào năm 2022 và đồng sáng lập bởi Carolyn Bertozzi, nhà hóa học đoạt giải Nobel. Theo các thông tin đã công bố, Firefly đang xây dựng một nền tảng công nghệ khác biệt để nhắm mục tiêu vào các protein được xem là khó điều trị nhất.

Trọng tâm công nghệ của công ty là các chất phân hủy protein (protein degraders). Đây là những phân tử có khả năng nhận diện các protein gây bệnh, bám vào chúng và đưa chúng đến hệ thống tái chế tự nhiên của tế bào để bị loại bỏ.

Trong khoảng 15 năm qua, công nghệ phân hủy protein đã trở thành một trong những hướng nghiên cứu nhận được nhiều kỳ vọng nhất trong ngành công nghệ sinh học.

Lĩnh vực này không chỉ thu hút sự quan tâm mạnh mẽ của cộng đồng khoa học mà còn nhận được lượng vốn đầu tư đáng kể từ các quỹ và tập đoàn dược phẩm.

Tuy nhiên, phương pháp này vẫn tồn tại một số hạn chế quan trọng.

Một trong những thách thức lớn nhất là nguy cơ gây độc tính ngoài mục tiêu. Nếu các chất phân hủy protein hoạt động ở những vị trí không mong muốn, chúng có thể phá hủy các protein nằm ngoài khối u hoặc ngoài khu vực mắc bệnh, từ đó tạo ra các tác dụng phụ nghiêm trọng.

Để giải quyết bài toán trên, Firefly Bio đang theo đuổi một hướng tiếp cận được đánh giá là có tiềm năng cao hơn về độ chọn lọc.

Công ty tìm cách gắn các chất phân hủy protein với kháng thể nhằm tận dụng khả năng định hướng chính xác của kháng thể tới các tế bào mục tiêu. Nhờ đó, các phân tử điều trị có thể được đưa đến đúng vị trí cần tác động thay vì phân bố rộng trong cơ thể.

Công nghệ này được gọi là degrader - antibody conjugates (DACs), hay liên hợp chất phân hủy kháng thể.

Về bản chất, DACs có nhiều điểm tương đồng với antibodydrug conjugates (ADCs), liên hợp thuốckháng thể đã trở thành một trong những thành công lớn nhất của ngành ung thư học trong những năm gần đây.

ADCs thường được ví như những “quả bom thông minh” bởi khả năng vận chuyển thuốc trực tiếp tới tế bào ung thư. Công nghệ này đã góp phần kéo dài thời gian sống của bệnh nhân mắc ung thư vú cũng như nhiều loại ung thư ác tính khác.

Firefly kỳ vọng rằng việc kết hợp chất phân hủy protein với hệ thống dẫn đường của kháng thể có thể tạo ra thế hệ liệu pháp mới, vừa duy trì hiệu quả điều trị mạnh mẽ vừa giảm thiểu nguy cơ tác dụng phụ ngoài mục tiêu.

Mặc dù thu hút sự chú ý ngày càng lớn từ ngành công nghiệp dược phẩm, Firefly Bio hiện vẫn khá kín tiếng về tiến độ phát triển các chương trình nghiên cứu của mình.

Công ty mới chỉ công bố một lượng thông tin hạn chế liên quan đến các ứng viên thuốc đang được phát triển. Tuy nhiên, những tín hiệu từ giới đầu tư cho thấy Firefly đã đạt được những bước tiến đáng kể trong giai đoạn đầu.

Năm 2024, startup này đã huy động được 94 triệu USD từ các nhà đầu tư gồm Versant, MPM Impact, Decheng Capital và Eli Lilly.

Đến tháng 11 năm ngoái, một lãnh đạo của công ty cho biết Firefly đang “tiến rất gần tới việc có được một ứng viên phát triển”, cột mốc quan trọng trước khi các chương trình thuốc bước sang những giai đoạn phát triển lâm sàng sâu hơn.

Johnson & Johnson (J&J) không phải là doanh nghiệp duy nhất nhìn thấy tiềm năng của công nghệ kết hợp giữa kháng thể và chất phân hủy protein.

Hiện nay, nhiều công ty công nghệ sinh học và dược phẩm khác cũng đang theo đuổi các chiến lược tương tự.

Sự xuất hiện của ngày càng nhiều đối thủ cho thấy DACs đang trở thành một trong những hướng phát triển được chú ý nhất trong lĩnh vực điều trị ung thư thế hệ mới.

Trong bối cảnh dữ liệu lâm sàng từ Revolution Medicines đã làm sống lại kỳ vọng vào KRAS, thương vụ trị giá 1 tỷ USD của Johnson & Johnson có thể được xem là dấu hiệu mới nhất cho thấy cuộc đua khai thác các mục tiêu ung thư khó điều trị đang bước vào một giai đoạn cạnh tranh quyết liệt hơn.

Với việc sở hữu Firefly Bio, Johnson & Johnson (J&J) đang đặt mình vào vị trí thuận lợi để tham gia sâu hơn vào làn sóng đổi mới có thể định hình tương lai của điều trị ung thư trong những năm tới.

* Nguồn: Stat News

Băng Băng