Sau cơn sốt giảm cân, ông lớn công nghệ Dược phẩm Eli Lilly gom tiền đặt cược vào “vũ khí bí mật” trị rụng tóc bằng AI

Theo trang tin Stat News, sau thành công vang dội của các dòng thuốc giảm cân như Wegovy và Mounjaro, những tập đoàn dược phẩm hàng đầu thế giới đã nhiều lần bày tỏ tham vọng mở rộng sang các lĩnh vực thẩm mỹ có quy mô thị trường lớn hơn, bao gồm điều trị rụng tóc và chăm sóc da.

Giờ đây, một trong những kế hoạch đó đang dần trở thành hiện thực.

Tập đoàn Dược phẩm đa quốc gia Eli Lilly vừa tham gia đầu tư vào Absci Corporation, startup công nghệ sinh học ứng dụng trí tuệ nhân tạo (AI) trong thiết kế thuốc nhằm thúc đẩy quá trình phát triển ABS-201, một kháng thể kháng thụ thể prolactin (PRLR) được kỳ vọng có thể điều trị đồng thời chứng rụng tóc theo vùng và bệnh lạc nội mạc tử cung.

Song song với khoản đầu tư, Absci cũng công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng lần đầu tiên trên người đối với ABS-201, tạo nền tảng để doanh nghiệp bước sang các giai đoạn phát triển lâm sàng tiếp theo.

Absci cho biết đã huy động thành công 100 triệu USD thông qua đợt phát hành cổ phiếu có bảo lãnh.

Trong đợt phát hành này, công ty bán 13.495.277 cổ phiếu với mức giá 7,41 USD/cổ phiếu cho các nhà đầu tư lớn, trong đó có Eli Lilly và Quỹ đầu tư mạo hiểm Mỹ BVF Partners.

Nguồn vốn mới sẽ được sử dụng để đẩy nhanh quá trình phát triển ABS-201, loại kháng thể kháng PRLR (thụ thể Prolactin) được thiết kế bằng AI nhằm hướng tới hai chỉ định điều trị là rụng tóc theo vùng và lạc nội mạc tử cung.

Theo Giám đốc Y khoa (CMO) của Absci, ông Ransi Somaratne, trước mắt công ty sẽ ưu tiên chỉ định điều trị lạc nội mạc tử cung.

Ông cho biết Absci đặt mục tiêu triển khai nghiên cứu Pha II toàn cầu đối với chỉ định này vào cuối năm 2026.

Trong khi đó, đối với chương trình điều trị rụng tóc, doanh nghiệp kỳ vọng có thể đưa ABS-201 tiến thẳng lên Pha III trong năm 2027 dựa trên dữ liệu dò liều hiện đang được thu thập từ thử nghiệm Pha I HEADLINE (NCT07317544).

Tuy nhiên, kế hoạch này vẫn phụ thuộc vào các cuộc trao đổi với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Nếu tiến trình diễn ra đúng như kỳ vọng, Absci dự kiến sẽ khởi động hai nghiên cứu Pha III toàn cầu đối với nam giới mắc chứng rụng tóc theo vùng vào cuối năm 2027.

Kết quả thử nghiệm đầu tiên cho thấy tín hiệu tích cực

Đợt huy động vốn của Absci diễn ra trong bối cảnh công ty vừa công bố những dữ liệu khả quan từ nghiên cứu HEADLINE, thử nghiệm đầu tiên trên người đang được triển khai với ABS-201.

Theo kết quả ban đầu, liệu pháp này được đánh giá là dung nạp tốt và có hồ sơ an toàn thuận lợi ở cả những người mắc và không mắc chứng rụng tóc theo vùng.

Các nhà nghiên cứu ghi nhận phần lớn các biến cố bất lợi xuất hiện trong quá trình điều trị (TreatmentEmergent Adverse Events – TEAE) đều ở mức độ nhẹ. Chỉ có bốn trường hợp đau đầu mức độ trung bình được báo cáo.

Absci nhấn mạnh rằng các trường hợp này được đánh giá không có khả năng liên quan đến cơ chế tác động (Mechanism of Action – MoA) của ABS-201.

Đáng chú ý, tính đến thời điểm khóa dữ liệu, công ty cho biết chưa ghi nhận bất kỳ biến cố TEAE nào được xác định có liên quan trực tiếp đến việc điều trị bằng ABS-201.

Theo ông Ransi Somaratne, hồ sơ an toàn bước đầu của ABS-201 có thể mang lại lợi thế đáng kể nếu thuốc được phát triển cho bệnh lạc nội mạc tử cung.

Ông cho biết nhiều liệu pháp hiện đã được phê duyệt để điều trị căn bệnh này thường gây ra các tác dụng phụ tương tự giai đoạn mãn kinh.

Những tác dụng phụ đó bao gồm bốc hỏa, khử khoáng xương và nguy cơ làm thay đổi hồ sơ chuyển hóa của người bệnh.

Trong khi đó, các dữ liệu ban đầu của ABS-201 hiện chưa ghi nhận những tác dụng không mong muốn nói trên.

Dù đây mới chỉ là kết quả từ giai đoạn đầu của quá trình phát triển thuốc, nhưng tín hiệu tích cực này được xem là cơ sở để Absci tiếp tục mở rộng nghiên cứu trong chỉ định lạc nội mạc tử cung.

Một trong những kết quả đáng chú ý khác từ nghiên cứu HEADLINE là ABS-201 có thời gian bán thải(khoảng thời gian cần thiết để lượng thuốc trong máu được thải trừ còn lại một nửa) ước tính “ít nhất là 65 ngày”.

Theo Absci, đặc điểm này đồng nghĩa với khả năng bệnh nhân rụng tóc chỉ cần tiêm hai hoặc ba mũi trong vòng sáu tháng nhưng vẫn duy trì được hiệu quả điều trị lâu dài.

Bà Wen Sha, Phó Chủ tịch cấp cao phụ trách Chiến lược và Hoạt động Kinh doanh của Absci, cho rằng đây là điểm khác biệt lớn so với các phương pháp điều trị phổ biến hiện nay như các hoạt chất để điều trị rụng tóc như: minoxidil hoặc finasteride theo đường uống.

Theo bà, các liệu pháp hiện hành đều yêu cầu sử dụng thuốc hằng ngày và hiệu quả thường mất đi sau khi bệnh nhân ngừng điều trị.

Bà Sha nhận định:“Điểm khác biệt cốt lõi của cơ chế này trong điều trị rụng tóc theo vùng, nếu được phê duyệt, là nó sẽ trở thành cơ chế kích thích mọc tóc trở lại có hiệu quả bền vững đầu tiên”.

Kỳ vọng về một liệu pháp “ điều trị một lần ”

Nhận định của bà Wen Sha được xây dựng dựa trên kết quả của một nghiên cứu do Tập đoàn Dược phẩm đa quốc gia Bayer thực hiện trên động vật linh trưởng.

Theo nghiên cứu này, một tỷ lệ lớn khỉ đuôi lợn bị hói theo vùng sau khi được điều trị bằng kháng thể kháng PRLR đã phục hồi khả năng mọc tóc và duy trì kết quả trong suốt bốn năm sau điều trị.

Dựa trên những quan sát đó, bà Sha cho biết Absci kỳ vọng cơ chế tác động của ABS-201 có thể tạo ra một cách tiếp cận hoàn toàn khác biệt.

Bà giải thích: “Nếu giả thuyết về cơ chế của chúng tôi và những gì chúng tôi quan sát được trên loài khỉ là chính xác, đây có thể là một lựa chọn điều trị theo kiểu “thiết lập một lần và yên tâm” cho bệnh nhân trong nhiều năm, thay vì phải sử dụng các liệu pháp bôi hoặc uống hàng ngày”.

Dù vậy, đây vẫn là giả thuyết đang tiếp tục được kiểm chứng thông qua các nghiên cứu lâm sàng trên người.

Không chỉ dừng lại ở rụng tóc và lạc nội mạc tử cung. Bên cạnh hai chỉ định chính đang được ưu tiên, Absci cũng đang đánh giá khả năng mở rộng phạm vi ứng dụng của cơ chế kháng PRLR.

Theo ông Somaratne, những nghiên cứu mới đang cho thấy prolactin (hormone do thuỳ trước tuyến yên ở não tiết ra) có vai trò trong nhiều quá trình bệnh lý hơn so với nhận thức trước đây.

Ông cho biết: “Càng nghiên cứu sâu, chúng tôi càng thấy prolactin đóng vai trò then chốt trong các quá trình bệnh lý vượt ra ngoài phạm vi rụng tóc và lạc nội mạc tử cung”.

Ông giải thích thêm rằng prolactin dường như làm tăng mức độ nhạy cảm với cơn đau ở động vật có vú giống cái.

Vì vậy, ABS-201 trong tương lai cũng có thể mang lại tiềm năng đối với các bệnh tự miễn và bệnh viêm nhiễm, những nhóm bệnh thường ảnh hưởng đến phụ nữ nhiều hơn nam giới.

Tuy nhiên, vị lãnh đạo của Absci không tiết lộ các chỉ định cụ thể mà công ty sẽ theo đuổi trong các giai đoạn phát triển tiếp theo.

Cuộc đua phát triển thuốc kháng PRLR đang nóng lên

Absci không phải doanh nghiệp duy nhất theo đuổi hướng tiếp cận này.

Hiện Hope Medicine của Trung Quốc cũng đang phát triển HMI-115, một thuốc kháng PRLR hướng đến điều trị lạc nội mạc tử cung và chứng rụng tóc theo vùng.

Đây cũng chính là loại thuốc đã tạo ra kết quả tích cực trong nghiên cứu trên khỉ đuôi lợn được bà Wen Sha nhắc tới.

Theo thông tin từ Absci, HMI-115 hiện đang được đánh giá trong hai chương trình nghiên cứu tại Trung Quốc, bao gồm một thử nghiệm Pha IIb/III đối với chứng rụng tóc ở nam giới và một nghiên cứu Pha III trong điều trị lạc nội mạc tử cung.

Ban đầu, HMI-115 được công ty công nghệ sinh học Thụy Điển BioInvent phát triển thông qua hợp tác với Bayer. Đến năm 2019, Bayer đã chuyển nhượng bản quyền của loại thuốc này cho Hope Medicine.

Như vậy, khoản đầu tư của Eli Lilly vào Absci không chỉ phản ánh sự quan tâm ngày càng lớn của các tập đoàn dược phẩm đối với thị trường điều trị rụng tóc mà còn cho thấy vai trò ngày càng nổi bật của AI trong quá trình thiết kế thuốc sinh học.

Trong ngắn hạn, trọng tâm của Absci vẫn là hoàn tất các nghiên cứu lâm sàng để xác nhận hiệu quả và độ an toàn của ABS-201 ở cả hai chỉ định ưu tiên.

Nếu các mốc phát triển diễn ra đúng kế hoạch, công ty sẽ bước vào giai đoạn nghiên cứu Pha II đối với bệnh lạc nội mạc tử cung vào cuối năm 2026 và hướng tới các nghiên cứu Pha III toàn cầu trong điều trị rụng tóc ở nam giới từ cuối năm 2027.

Đối với Eli Lilly, khoản đầu tư này đánh dấu bước đi cụ thể đầu tiên trong chiến lược mở rộng từ các liệu pháp chuyển hóa sang những lĩnh vực thẩm mỹ mới.

Còn với Absci, nguồn vốn 100 triệu USD cùng kết quả khả quan từ nghiên cứu trên cơ thể người đầu tiên đang tạo tiền đề để doanh nghiệp tăng tốc phát triển ABS-201 trong cuộc đua đưa liệu pháp kháng PRLR ra thị trường.

* Nguồn: Stat News, Fortune

Minh Ngọc