Đảo ngược lão hoá từ tế bào gan: Công nghệ đột phá này có giúp con người “trẻ mãi không già”?

Theo trang thông tin Fierce BioTech, trong bối cảnh công nghệ chống lão hóa đang trở thành một trong những lĩnh vực nóng nhất của ngành công nghệ sinh học, startup NewLimit về lĩnh vực công nghệ sinh học tập trung vào nghiên cứu chống lão hoá và kéo dài tuổi thọ khoẻ mạnh của Mỹ vừa gây chú ý khi huy động thành công 435 triệu USD ở vòng gọi vốn Series C.

Đáng chú ý hơn, công ty đã tìm được ứng viên đầu tiên sẵn sàng bước vào thử nghiệm thuốc lâm sàng sớm hơn nhiều năm so với kế hoạch ban đầu.

Vòng gọi vốn mới được dẫn dắt bởi Founders Fund, quỹ đầu tư do doanh nhân công nghệ nổi tiếng Peter Thiel đồng sáng lập.

Chỉ mới tháng 5 năm ngoái, NewLimit đã huy động 130 triệu USD với kỳ vọng phải mất thêm vài năm mới có thể phát triển một loại thuốc đủ điều kiện thử nghiệm trên người. Tuy nhiên, mọi thứ đã thay đổi nhanh chóng.

Theo đồng sáng lập kiêm CEO Jacob Kimmel, Tiến sĩ sinh học tế bào gốc, công ty đã phát hiện một hợp chất đầy triển vọng từ dữ liệu nghiên cứu vào cuối năm ngoái.

Anh Jacob Kimmel chia sẻ rằng: “Chúng tôi bắt đầu nhận được những dữ liệu thuyết phục hơn rất nhiều so với những gì từng kỳ vọng ở thời điểm đó. Chúng tôi thực sự bất ngờ trước tốc độ mà mọi thứ được hình thành”.

Trọng tâm nghiên cứu của NewLimit là phát triển công nghệ tái lập trình tế bào nhằm đảo ngược các dấu hiệu lão hóa.

Để làm được điều này, công ty xây dựng một nền tảng sàng lọc có khả năng tìm kiếm và thử nghiệm hàng loạt tổ hợp yếu tố điều khiển hoạt động của gen (transcription factors), những protein có nhiệm vụ kích hoạt các gen khác nhau trong tế bào.

Ban đầu, anh Kimmel dự đoán sẽ mất từ ba đến bốn năm để tìm ra tổ hợp tối ưu giúp trẻ hóa tế bào gan. Thế nhưng chỉ sau vài tháng, nhóm nghiên cứu đã xác định được công thức phù hợp.

Công nghệ mRNA nhằm “thiết lập lại tuổi tác” của gan

Dù không tiết lộ cụ thể những yếu tố protein nào được sử dụng nhưng anh Kimmel cho biết số lượng thành phần trong liệu pháp hiện tại ít hơn 10 yếu tố. Chúng được đóng gói trong các hạt nano lipid dưới dạng mRNA.

Khi được đưa vào gan, các phân tử mRNA này sẽ được bộ máy tế bào giải mã để tạo thành protein chức năng, từ đó giúp tái thiết lập trạng thái tuổi sinh học của cơ quan này.

Theo startup NewLimit, ứng viên thủ nghiệm thuốc của công ty đã cho thấy hiệu quả tích cực trong các mô hình tiền lâm sàng.

Liệu pháp này giúp cải thiện khả năng tái tạo của gan già và thậm chí còn tăng khả năng dung nạp rượu ở những con chuột lớn tuổi, khiến chúng phản ứng gần giống các cá thể trẻ hơn.

Anh Kimmel cho biết: “Những động vật già thực sự sẽ rơi vào trạng thái an thần nghiêm trọng trong nhiều giờ. Bạn có thể quan sát bằng mắt thường rằng những con vật được điều trị vẫn duy trì được khả năng chống chịu tương tự như các cá thể trẻ”.

Việc có được ứng viên thuốc sớm hơn dự kiến cho phép NewLimit đẩy nhanh lộ trình phát triển. Công ty đặt mục tiêu bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 ngay trong năm tới.

Ở giai đoạn đầu, chương trình sẽ tập trung vào những bệnh nhân mắc gan nhiễm mỡ do nhiều nguyên nhân khác nhau. Sau đó, nghiên cứu giai đoạn 2 sẽ thu hẹp vào bệnh gan liên quan đến rượu.

Tuy nhiên, theo anh Kimmel, tác động tiềm năng của công nghệ này có thể vượt xa phạm vi điều trị các bệnh lý gan.

Anh cho biết, “Khoảng một nửa số người trên 60 tuổi phát triển một tình trạng gọi là hội chứng chuyển hóa, bao gồm sự gia tăng đồng thời của béo phì, tiểu đường, suy thận và hàng loạt triệu chứng khác. Một phần đáng kể trong số đó chịu ảnh hưởng dựa trên tuổi sinh học của gan, bởi đây là trung tâm điều phối quá trình chuyển hóa của cơ thể”.

Nhận định này phản ánh cách NewLimit nhìn nhận gan không chỉ là một cơ quan riêng lẻ mà còn là mắt xích trung tâm trong nhiều bệnh lý liên quan đến quá trình lão hóa.

Bên cạnh đó, khoản đầu tư mới cũng tạo điều kiện để NewLimit mở rộng tham vọng sang các hệ cơ quan khác.

Hiện công ty đang hoàn thiện các tổ hợp yếu tố protein cho hai loại tế bào mới gồm tế bào nội mô trong mạch máu và tế bào T (tế bào dòng lympho) của hệ miễn dịch.

Đối với hệ mạch máu của thận, anh Kimmel tin rằng đây có thể trở thành nền tảng cho một liệu pháp đột phá trong điều trị bệnh thận mạn tính (CKD), căn bệnh đang tạo ra gánh nặng khổng lồ đối với hệ thống y tế Mỹ.

Anh cho rằng: “Chi phí điều trị CKD tương đương khoảng từ 0,5% đến 1% GDP của Mỹ mỗi năm. Chúng ta hiện chưa có những liệu pháp thực sự hiệu quả”.

Trong khi đó, với tế bào T, NewLimit đang nghiên cứu khả năng đảo ngược lão hóa nhằm cải thiện chức năng miễn dịch, đặc biệt ở những bệnh như viêm khớp dạng thấp.

Hiện đội ngũ công ty có khoảng 50 nhân viên. Nguồn vốn mới sẽ giúp họ mở rộng nghiên cứu sang nhiều loại tế bào khác nhằm xác định những mục tiêu phù hợp nhất cho công nghệ tái lập trình tế bào.

Anh Kimmel giải thích rằng: “Có khả năng xuất hiện một số loại tế bào dễ tái lập trình hơn những loại khác”. Theo anh, khi xác định được những loại tế bào có khả năng đáp ứng tốt nhất, công ty sẽ tiếp tục mở thêm các chương trình điều trị mới.

Anh còn cho biết, tiềm năng của công nghệ tái lập trình tế bào có thể tương đương với tác động mà các thuốc GLP-1 (thuốc chất chủ vận thụ thể) đang tạo ra trong điều trị béo phì và bệnh chuyển hóa hiện nay.

Theo kế hoạch ban đầu, các liệu pháp của NewLimit sẽ được sử dụng dưới hình thức truyền tĩnh mạch định kỳ mỗi tháng một lần. Trong tương lai, công ty kỳ vọng có thể giảm tần suất điều trị xuống thấp hơn.

Tham vọng đó xuất hiện trong bối cảnh lĩnh vực kéo dài tuổi thọ và thời gian sống khỏe mạnh (longevity) đang thu hút lượng vốn đầu tư ngày càng lớn.

Tuy nhiên, đây cũng là một thị trường gây nhiều tranh cãi khi tồn tại không ít sản phẩm chống lão hóa chưa được chứng minh bằng các nghiên cứu khoa học nghiêm ngặt.

Anh Kimmel nhận định: “Trong lịch sử, sinh học lão hóa từng chứng kiến rất nhiều hoạt động quảng bá quá mức và thiếu vắng khoa học nghiêm ngặt”.

Theo anh, điều này khiến nhiều nhà khoa học tài năng chủ động tránh xa lĩnh vực chống lão hóa vì không muốn bị gắn với những tuyên bố thổi phồng.

Còn đối với NewLimit, mục tiêu không chỉ là phát triển một loại thuốc mới mà còn góp phần thay đổi cách ngành công nghệ sinh học tiếp cận bài toán lão hóa.

Anh Kimmel cho biết công ty muốn áp dụng cùng một tiêu chuẩn khoa học nghiêm ngặt đang được sử dụng trong các lĩnh vực phát triển thuốc khác vào nghiên cứu chống lão hóa.

Mục tiêu cuối cùng là giải quyết nhóm bệnh lý có phạm vi ảnh hưởng rộng nhất trong y học hiện đại.

Anh Kimmel còn đưa ra câu hỏi rằng: “Liệu còn có nhóm bệnh nào khác mà mọi người đều sẽ mắc phải vào một thời điểm nào đó trong đời hay không? Rõ ràng đây là vấn đề quan trọng nhất trong toàn bộ lĩnh vực điều trị bệnh”.

Như vậy, với 435 triệu USD vốn mới, một ứng viên thuốc chuẩn bị bước vào thử nghiệm trên người và tham vọng mở rộng sang nhiều cơ quan khác nhau, startup NewLimit đang nổi lên như một trong những công ty đáng chú ý nhất trong cuộc đua tìm cách làm chậm, thậm chí đảo ngược, quá trình lão hóa của con người.

*Theo Fierce BioTech.

Mai Mai