Bác sĩ người Việt tại Nhật lên tiếng về loại thuốc làm “khối u biến mất” sau vài tuần: Sự thật là gì?

Những ngày gần đây, thông tin về thuốc amivantamab có thể khiến khối u biến mất chỉ sau vài tuần xuất hiện dày đặc trên truyền thông quốc tế, thu hút sự quan tâm lớn của cộng đồng người bệnh ung thư. Tuy nhiên, liệu đây có thực sự là “phép màu” trong điều trị ung thư? Trao đổi với phóng viên, TS.BS Phạm Nguyên Quý, Trưởng khoa Ung thư Nội khoa tại Bệnh viện Trung ương Kyoto Miniren (Nhật Bản), cho rằng cần nhìn nhận kết quả nghiên cứu một cách khách quan và thận trọng để tránh những kỳ vọng vượt quá bằng chứng khoa học hiện có.

Tác dụng có thật, nhưng đang bị diễn giải quá đà

Ngọc Minh: Gần đây, nhiều phương tiện truyền thông quốc tế đồng loạt đưa tin về thuốc amivantamab có thể khiến khối u biến mất chỉ sau vài tuần điều trị. Thực tế của kết quả thử nghiệm này là gì?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Thông tin này xuất phát từ một nghiên cứu lâm sàng có thật, nhưng theo tôi đang bị diễn giải hơi quá so với bản chất khoa học của kết quả.

Trong nghiên cứu OrigAMI-4 thực hiện trên 102 bệnh nhân ung thư đầu cổ đã kháng các phương pháp điều trị trước đó, thuốc amivantamab (biệt dược Rybrevant) cho tỷ lệ đáp ứng (ORR) là 42%. Đáng chú ý, khoảng 15% bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn, tức là tất cả các tổn thương đích trên hình ảnh học đều biến mất theo tiêu chuẩn RECIST.

Tuy nhiên, điều đó không đồng nghĩa với việc đây là loại thuốc có thể chữa khỏi ung thư chỉ sau vài tuần điều trị hoặc có hiệu quả với mọi loại ung thư. Kết quả này được ghi nhận trên một nhóm bệnh cụ thể, trong điều kiện nghiên cứu được kiểm soát và thời gian theo dõi còn tương đối ngắn.

Vì vậy, chúng ta không nên vội vàng xem đây là “thuốc chữa khỏi ung thư”, mà cần hiểu đây là một tín hiệu tích cực từ nghiên cứu lâm sàng.

Ngọc Minh: Điều gì khiến amivantamab được cộng đồng khoa học chú ý đến vậy?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Điểm đặc biệt của amivantamab nằm ở chỗ đây là một kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép (bispecific antibody), có khả năng tác động đồng thời lên hai đích quan trọng là EGFR và MET – những con đường tín hiệu đóng vai trò then chốt trong sự phát triển và khả năng kháng điều trị của tế bào ung thư.

Khác với hóa trị thường quy vốn tác động lên cả tế bào ung thư và tế bào lành, hay xạ trị chủ yếu kiểm soát bệnh tại chỗ, amivantamab thuộc nhóm thuốc điều trị nhắm trúng đích thế hệ mới với cơ chế tác động chọn lọc và thông minh hơn.

Thuốc có thể tấn công tế bào ung thư theo ba cơ chế cùng lúc.

- Thứ nhất, ức chế EGFR, giúp ngăn chặn tín hiệu thúc đẩy sự tăng sinh của khối u.

- Thứ hai, ức chế MET, vốn là con đường mà nhiều tế bào ung thư sử dụng để né tránh hoặc kháng lại các liệu pháp điều trị.

- Thứ ba, góp phần kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn.

Chính khả năng tác động đa cơ chế này khiến amivantamab trở thành một trong những hướng tiếp cận rất đáng chú ý của y học ung thư hiện đại.

Khối u biến mất không đồng nghĩa đã khỏi ung thư

Ngọc Minh: Nhiều người cho rằng khi khối u biến mất nghĩa là bệnh đã được chữa khỏi. Quan điểm này có chính xác không, thưa bác sĩ?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Không hoàn toàn chính xác.

Trong ung thư học, khái niệm “đáp ứng hoàn toàn” có nghĩa là trên các phương tiện chẩn đoán hình ảnh như CT hoặc MRI không còn phát hiện được tổn thương ung thư. Đây là kết quả rất đáng mừng, nhưng nó không đảm bảo rằng tất cả tế bào ung thư trong cơ thể đã bị loại bỏ hoàn toàn trong thời gian đủ dài. Những tế bào ung thư vẫn có thể đang tồn tại ở mức độ vi thể mà kỹ thuật chụp chiếu hiện nay chưa phát hiện ra, và có thể là mầm mống dẫn tới tái phát bệnh trong tương lai.

Thông thường, các bác sĩ cần theo dõi người bệnh trong thời gian dài, thường tối thiểu khoảng 5 năm, trước khi có thể tự tin tuyên bố khỏi bệnh.

Trong nghiên cứu OrigAMI-4, thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị (PFS) là 6,8 tháng. Điều đó có nghĩa là sau khoảng thời gian này, hơn một nửa số bệnh nhân đã xuất hiện dấu hiệu bệnh tiến triển trở lại.

Do đó, cần hiểu rằng thuốc đang cho thấy khả năng kiểm soát bệnh tốt hơn, chứ chưa đạt tới mức chữa khỏi hoàn toàn.

Ngọc Minh: Kết quả tích cực hiện mới ghi nhận ở nhóm ung thư đầu cổ kháng điều trị. Theo bác sĩ, liệu thuốc có mở ra triển vọng cho các loại ung thư phổ biến khác hay không?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Đây là kết quả rất đáng khích lệ, nhưng hiện mới ghi nhận ở ung thư đầu cổ tế bào vảy không liên quan HPV và ở nhóm bệnh nhân đã thất bại với các phương pháp điều trị trước đó (bao gồm cả nhóm đã dùng qua liệu pháp miễn dịch).

Trong y học, việc một loại thuốc hiệu quả ở loại ung thư này không có nghĩa chắc chắn sẽ hiệu quả ở các loại ung thư khác. Mỗi bệnh ung thư có những đặc điểm sinh học riêng.

Tuy nhiên, cơ chế tác động kép vào EGFR và MET được xem là hướng đi rất tiềm năng. Thực tế, amivantamab hiện đã được sử dụng trong điều trị cho nhóm bệnh nhân ung thư phổi mang đột biến phù hợp.

Vì vậy, trong tương lai hoàn toàn có khả năng thuốc sẽ tiếp tục được nghiên cứu và mở rộng chỉ định sang những loại ung thư khác có cơ chế sinh học tương đồng.

Ngọc Minh: Từ góc nhìn của một bác sĩ ung bướu, ông đánh giá thế nào về ý nghĩa thực sự của những thuốc thế hệ mới như amivantamab đối với bệnh nhân Việt Nam?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Đây là một tiến bộ đáng khích lệ vì đã mở ra thêm lựa chọn điều trị cho nhóm bệnh nhân vốn rất khó kiểm soát bệnh. Tuy nhiên, cần nhìn nhận thực tế rằng vẫn còn nhiều rào cản.

Thứ nhất, chỉ định của thuốc rất chọn lọc, không phải mọi bệnh nhân ung thư đều phù hợp.

Thứ hai, chi phí điều trị hiện vẫn ở mức rất cao.

Thứ ba, việc sử dụng cần được thực hiện tại các cơ sở chuyên khoa có kinh nghiệm theo dõi và xử trí các tác dụng phụ đặc trưng như phát ban, khô da, viêm quanh móng, loét niêm mạc miệng...

Theo tôi, ý nghĩa lớn nhất của thành công từ các thử nghiệm hiện nay là tăng thêm hy vọng và định hướng phát triển các liệu pháp điều trị trong tương lai. Chúng ta vẫn cần thêm thời gian để đánh giá đầy đủ hiệu quả lâu dài trước khi một giải pháp mới có thể được áp dụng rộng rãi.

Ngọc Minh: Chi phí điều trị bằng amivantamab tại Nhật Bản hiện nay như thế nào?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Nếu không có bảo hiểm y tế hỗ trợ, chi phí thuốc trong tháng đầu tiên có thể lên tới khoảng 1,93 triệu yên, tương đương khoảng 240 triệu đồng Việt Nam.

Từ tháng điều trị thứ hai trở đi, lượng thuốc cần sử dụng ít hơn nhưng chi phí vẫn dao động khoảng 150–160 triệu đồng mỗi tháng.

Đây là mức chi phí tương đối cao. Vì vậy, người bệnh cần được tư vấn đầy đủ, hiểu rõ lợi ích, giới hạn cũng như các nguy cơ của thuốc trước khi đưa ra quyết định điều trị.

Ngọc Minh: Tại Nhật Bản, amivantamab được sử dụng trong những bệnh ung thư gì và có hiệu quả ra sao?

TS.BS Phạm Nguyên Quý: Tại Nhật Bản, amivantamab đã được cấp phép sử dụng ở những bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn tiến triển tại chỗ không thể cắt bỏ hoặc di căn có biến đổi ở gene EGFR dạng exon 19 deletion hoặc exon 21 L858R mutation (nhóm 1) hoặc exon 20 insertion (nhóm 2).

Đối với nhóm 1, nghiên cứu MARIPOSA cho thấy kết hợp amivantamab với lazertinib như điều trị đầu tay cải thiện PFS lên 23,7 tháng so với 16,6 tháng ở nhóm dùng osimertinib.

Trong khi đó, đối với nhóm 2, nghiên cứu PAPILLION cho thấy kết hợp amivantamab vào phác đồ hóa trị ngay từ đầu cải thiện thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị (PFS) từ 6,7 tháng lên 11,4 tháng.

Số liệu thực tế ở các bệnh viện Nhật Bản điều trị bệnh nhân cùng hai nhóm này cũng cho thấy kết quả khả quan.

Cảm ơn, TS.BS Phạm Nguyên Quý, chúc bác sĩ sức khỏe và thành công!

Theo Ngọc Minh