175 triệu USD đặt cược vào công nghệ xuyên não: Startup Mỹ muốn tạo ra thế hệ thuốc Alzheimer vượt mặt các liệu pháp hiện tại

Theo trang tin Stat News, Công ty Công nghệ sinh học tư nhân có trụ sở tại khu vực Boston (Mỹ) có tên là Korsana Biosciences đã đặt cược vào công nghệ “brain shuttle” nhằm cải thiện hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp kháng thể điều trị bệnh Alzheimer.

Trong bối cảnh thị trường đã xuất hiện hai liệu pháp kháng thể điều trị Alzheimer được phê duyệt, câu hỏi đặt ra là liệu vẫn còn cơ hội cho những phương pháp điều trị mới nhắm vào việc loại bỏ các mảng amyloid, dấu ấn bệnh học đặc trưng của căn bệnh thoái hóa thần kinh này.

Các nhà đầu tư dường như tin rằng câu trả lời là có.

Một nhóm quỹ đầu tư gồm Fairmount, Venrock, Wellington Management, TCGX cùng nhiều tổ chức khác vừa chi tổng cộng 175 triệu USD vào Korsana Biosciences, một công ty công nghệ sinh học mới thành lập với tham vọng phát triển thế hệ thuốc Alzheimer tiếp theo.

Korsana chính thức công bố chương trình phát triển ứng viên thuốc đầu tiên mang tên KRSA-028. Liệu pháp này được thiết kế để phá vỡ amyloid, loại protein có xu hướng kết tụ thành các mảng bám trong não bệnh nhân Alzheimer.

Trong những năm gần đây, việc loại bỏ các mảng amyloid đã trở thành một trong những hướng tiếp cận quan trọng nhất trong điều trị Alzheimer.

Các nghiên cứu cho thấy việc làm sạch các mảng bám này có thể giúp làm chậm quá trình suy giảm trí nhớ và các chức năng nhận thức khác.

Chính cơ chế đó đã góp phần đưa các loại thuốc như Leqembi và Kisunla đã đến với thị trường.

Tuy nhiên, dù đánh dấu bước tiến quan trọng trong điều trị Alzheimer, các liệu pháp kháng thể hiện nay vẫn tồn tại những hạn chế đáng kể về an toàn.

Một trong những rủi ro được quan tâm nhất là hiện tượng xuất huyết hoặc phù não.

Các nhà khoa học từ lâu cho rằng quá trình loại bỏ amyloid có thể kích hoạt phản ứng viêm, đồng thời làm suy yếu thành mạch máu trong não, từ đó dẫn đến các biến chứng ngoài mong muốn.

Ngày càng có nhiều bằng chứng cho thấy vấn đề có thể không chỉ nằm ở bản thân cơ chế loại bỏ amyloid, mà còn liên quan đến cách các kháng thể được vận chuyển và phân bố trong não.

Do bị giới hạn bởi hàng rào máu não, các liệu pháp kháng thể truyền thống thường cần sử dụng liều cao hơn để đạt hiệu quả điều trị.

Điều này lại làm tăng nguy cơ các kháng thể tích tụ tại thành mạch máu não, từ đó góp phần gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng.

Hướng tiếp cận “Brain shuttle” được ngành dược đặt nhiều kỳ vọng

Đó chính là lý do Korsana cùng nhiều công ty công nghệ sinh học khác đang theo đuổi một hướng tiếp cận mới mang tên “brain shuttle”.

Thay vì cố gắng đưa lượng lớn kháng thể trực tiếp vào não bằng liều cao, công nghệ này được thiết kế để vận chuyển các phân tử lớn như kháng thể vượt qua hàng rào máu não một cách hiệu quả hơn.

Theo lý thuyết, các liệu pháp sử dụng brain shuttle sẽ đi qua những mao mạch nhỏ hơn trong não và phân bố đồng đều hơn trong mô thần kinh.

Điều này có thể giúp tăng hiệu quả tiếp cận đích điều trị, đồng thời giảm nguy cơ tích tụ tại các mạch máu lớn, yếu tố được cho là có liên quan đến hiện tượng xuất huyết não.

Giám đốc điều hành Korsana Jonathan Violin nhận định rằng: “Chúng tôi cho rằng dù các sản phẩm đã được phê duyệt là một bước tiến lớn đối với bệnh nhân, nhưng những phương pháp sử dụng công nghệ mới này sẽ là thế hệ tiếp theo”.

Nhận định này phản ánh xu hướng đang ngày càng rõ nét trong ngành dược phẩm thần kinh, nơi các công ty không chỉ tập trung vào mục tiêu điều trị mà còn tìm cách tối ưu hóa phương thức đưa thuốc vào não.

Sự quan tâm đối với công nghệ "brain shuttle" tăng mạnh sau khi Tập đoàn Y tế và Dược phẩm Roche công bố những kết quả đáng chú ý từ chương trình nghiên cứu của mình.

Theo dữ liệu mà tập đoàn dược phẩm này công bố, việc ứng dụng công nghệ để vượt qua hàng rào máu não giúp lượng thuốc đi vào não tăng từ 4 đến 18 lần so với các phương pháp truyền thống.

Hiện Roche đang triển khai thử nghiệm giai đoạn cuối đối với trontinemab, ứng viên thuốc Alzheimer sử dụng công nghệ “brain shuttle”.

Các kết quả thử nghiệm ban đầu cho thấy tỷ lệ xuất huyết não ở bệnh nhân sử dụng thuốc thấp hơn 5%. Các lãnh đạo Tập đoàn Roche cho rằng kết quả tích cực này có thể đến từ phương thức phân phối thuốc mới.

Sự thành công ban đầu của Tập đoàn Roche đã nhanh chóng kéo theo nhiều tên tuổi lớn khác trong ngành.

Tập đoàn Eli Lilly và công ty dược phẩm Chiesi của Italy đều đã triển khai các chương trình phát triển riêng dựa trên nền tảng "brain shuttle".

Trong khi đó, startup công nghệ sinh học Aerska gần đây cũng huy động thành công hai vòng vốn đầu tư mạo hiểm liên tiếp, điều được xem là khá hiếm trong môi trường đầu tư hiện nay để phát triển các liệu pháp ức chế biểu hiện gen điều trị bệnh thần kinh có sử dụng công nghệ vận chuyển tương tự.

Hậu thuẫn từ “lò ươm” Paragon Therapeutics

Theo trang tin Stat News, Công ty công nghệ sinh học Korsana không xuất phát từ con số 0.

Công nghệ của công ty được tách ra từ Paragon Therapeutics, doanh nghiệp nghiên cứu và phát triển đã tham gia thành lập hơn nửa số công ty công nghệ sinh học của Mỹ trong vòng bốn năm qua.

Paragon được thành lập năm 2021 bởi công ty đầu tư Fairmount và nhanh chóng trở thành một trong những nền tảng phát triển startup công nghệ sinh học đáng chú ý trên thị trường.

Việc Korsana nhận được khoản tài trợ lên tới 175 triệu USD ngay khi ra mắt cho thấy mức độ kỳ vọng mà giới đầu tư đang dành cho thế hệ liệu pháp thần kinh mới dựa trên công nghệ “brain shuttle”.

Theo kế hoạch, Korsana sẽ khởi động thử nghiệm lâm sàng đầu tiên đối với KRSA-028 ngay trong năm nay.

Công ty kỳ vọng công bố các dữ liệu ban đầu về độ an toàn và bằng chứng khái niệm trong nửa cuối năm 2027.

Mốc thời gian này đồng nghĩa với việc Korsana đang đi sau Roche trong cuộc đua thương mại hóa liệu pháp Alzheimer thế hệ mới.

Tuy nhiên, ban lãnh đạo công ty tin rằng họ vẫn sở hữu lợi thế cạnh tranh riêng.

Theo CEO Jonathan Violin, KRSA-028 có tiềm năng được sử dụng tại nhà thông qua hình thức tiêm dưới da, thay vì phải truyền tĩnh mạch định kỳ hàng tháng như thuốc trontinemab.

Nếu đạt được mục tiêu này, liệu pháp của Korsana có thể mang lại trải nghiệm thuận tiện hơn cho bệnh nhân, đồng thời trở thành một lựa chọn hấp dẫn trong thị trường điều trị Alzheimer đang bước vào giai đoạn cạnh tranh mới.

Với nguồn vốn 175 triệu USD, nền tảng công nghệ được hậu thuẫn bởi doanh nghiệp nghiên cứu Paragon Therapeutics và xu hướng đầu tư ngày càng mạnh vào các giải pháp vượt qua hàng rào máu não, Korsana đang trở thành một trong những cái tên đáng chú ý nhất trong làn sóng phát triển thuốc thần kinh thế hệ tiếp theo của Mỹ.

Dù nhiều năm nữa mới có dữ liệu lâm sàng đầy đủ nhưng công ty này đang đặt cược rằng tương lai của các liệu pháp Alzheimer không chỉ nằm ở việc loại bỏ amyloid, mà còn ở cách đưa thuốc đến đúng vị trí trong não một cách an toàn và hiệu quả hơn.

*Nguồn: Stat News

Mai Mai