Sau 15 năm, các nhà khoa học đã tìm ra thuốc mới cho điều trị bệnh ung thư tuyến tụy

Kết quả từ hai thử nghiệm giai đoạn đầu đang mang đến hy vọng mới cho ung thư tuyến tụy, căn bệnh được xem là một trong những “án tử” với tỷ lệ tử vong cực cao, khi khoảng 7 trong 8 bệnh nhân không thể sống quá 5 năm sau chẩn đoán.

Ung thư tuyến tụy từ lâu đã được xem là một trong những loại ung thư nguy hiểm nhất. Chỉ riêng tại Mỹ, căn bệnh này đã cướp đi gần 52.000 sinh mạng trong năm qua, với nhiều trường hợp tử vong chỉ trong vòng chưa đầy một năm sau khi phát hiện. Tuy nhiên, những tiến bộ mới nhất trong lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học đang bắt đầu thay đổi cục diện ảm đạm này.

Tín hiệu khả quan từ các thử nghiệm lâm sàng

Dữ liệu mới cho thấy các loại thuốc thử nghiệm có thể giúp kiểm soát bệnh trong thời gian dài hơn so với trước đây. Đáng chú ý, một loại thuốc do công ty Revolution Medicines phát triển đã giúp thu nhỏ khối u ở khoảng một nửa số bệnh nhân khi được sử dụng như phương pháp điều trị đầu tiên.

Song song đó, một loại vắc xin mRNA do BioNTech (Đức) và Genentech phát triển cũng ghi nhận kết quả ấn tượng: phần lớn bệnh nhân đáp ứng điều trị vẫn còn sống sau 6 năm, một khoảng thời gian hiếm thấy đối với ung thư tuyến tụy.

“Đây là thời điểm mang tính bước ngoặt đối với căn bệnh này,” bác sĩ Eileen O’Reilly, chuyên gia ung thư tiêu hóa tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (New York), nhận định.

Ung thư tuyến tụy thường tiến triển âm thầm và chỉ được phát hiện khi đã ở giai đoạn muộn. Phương pháp hóa trị hiện tại chỉ hiệu quả với một số ít bệnh nhân.

Nguyên nhân khiến bệnh khó điều trị đến từ hai yếu tố chính. Thứ nhất, hơn 90% khối u tuyến tụy mang đột biến gen RAS, yếu tố thúc đẩy sự phát triển nhanh của khối u và từ lâu gần như “miễn nhiễm” với thuốc. Thứ hai, các khối u này có ít đột biến tổng thể, khiến hệ miễn dịch khó nhận diện và tấn công.

Loại thuốc mới có tên daraxonrasib được thiết kế để nhắm trực tiếp vào đột biến RAS. Trong một nghiên cứu nhỏ với gần 40 bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn muộn, thuốc đã giúp thu nhỏ khối u ở gần một nửa số người tham gia.

Kết quả công bố tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Mỹ đã đặt ra câu hỏi táo bạo: Liệu đây có phải là tương lai thay thế hóa trị?

“Đây sẽ là kết quả làm thay đổi hoàn toàn cục diện.” Tiến sĩ Andrew Coveler, giám đốc phòng khám ung thư tuyến tụy tại Fred Hutch Cancer Center (Seattle), cho biết. “Sau 15 năm, đây có lẽ là thay đổi lớn nhất và đáng kỳ vọng nhất trong điều trị ung thư tuyến tụy.”

Gần đây, RevMed cũng báo cáo rằng daraxonrasib đã giúp kéo dài thời gian sống sót cho bệnh nhân ung thư giai đoạn tiến triển gần gấp đôi so với hóa trị truyền thống trong các thử nghiệm quy mô lớn hơn.

Vắc xin mRNA: Liệu pháp "thiết kế riêng"

Khác với các phương pháp thông thường, BioNTech đang mở ra một hướng đi hoàn toàn mới khi tập trung vào các khối u có độ đột biến thấp được chẩn đoán ở giai đoạn sớm. Kết quả thử nghiệm vắc xin mRNA của hãng ghi nhận những tín hiệu đầy hứa hẹn: trong số 16 bệnh nhân tham gia, một nửa đã đáp ứng với liệu pháp, và đặc biệt, 7 trong 8 người này vẫn duy trì sự sống sau 6 năm.

Cuộc đua này không chỉ dừng lại ở BioNTech. Hiện tại, Moderna cùng đối tác chiến lược Merck đang đẩy mạnh phát triển vắc xin ung thư mRNA điều trị u hắc tố (melanoma). Giới chuyên môn kỳ vọng những dữ liệu về hiệu quả lâm sàng của dự án này sẽ sớm được công bố vào cuối năm nay.

Các loại vắc xin mRNA này được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân. Sau khi phẫu thuật loại bỏ một phần khối u tại New York, các bác sĩ sẽ gửi mẫu mô đến các phòng thí nghiệm của BioNTech tại Đức. Tại đây, các nhà khoa học sẽ phân tích mẫu mô để xác định các đột biến gen đặc trưng chỉ có trên khối u của bệnh nhân đó, sau đó mã hóa chúng thành vắc xin mRNA và gửi vắc xin trở lại New York trong khoảng chín tuần.

Nếu thành công, vắc xin sẽ "huấn luyện" các tế bào miễn dịch nhận diện và tiêu diệt mọi tế bào ung thư còn sót lại có chứa những đột biến đó trước khi chúng kịp hình thành các khối u mới.

Tiến sĩ Vinod Balachandran, Giám đốc Trung tâm Vắc xin Ung thư Olayan tại Memorial Sloan Kettering, lạc quan nhận định: "Nếu chúng ta có thể thực hiện thành công quy trình này ở đây, đây sẽ là tiền đề để mở rộng ứng dụng sang nhiều loại ung thư khác."

Dù kết quả ban đầu rất tích cực, các nghiên cứu hiện vẫn đang ở giai đoạn đầu. Những thử nghiệm quy mô lớn hơn sẽ cần được tiến hành trước khi các phương pháp điều trị này có thể được cấp phép và áp dụng rộng rãi.

Tuy vậy, với những tiến triển hiện tại, giới khoa học tin rằng cuộc chiến chống ung thư tuyến tụy đang dần bước sang một chương mới, nơi hy vọng sống không còn quá mong manh như trước.

*Nguồn: The Wall Street Journal

Hồ Hương