Kỳ tích công nghệ ngành Y: Từ quyết định điên rồ 30 năm trước, người phụ nữ tự quét sạch tế bào ung thư cận tử
Canh bạc xóa sổ tủy xương để tái thiết lập hệ thống miễn dịch từ con số 0 đã châm ngòi cho một cuộc cách mạng công nghệ tế bào vĩ đại, thay đổi vĩnh viễn cục diện cuộc chiến sinh tử chống lại ung thư máu.
Vào thập niên 1960, tại một bệnh viện liên bang ở Seattle, các nhà nghiên cứu bắt đầu thử nghiệm một liệu pháp cực kỳ táo bạo trên những bệnh nhân cận kề cái chết vì ung thư máu: ghép tủy xương.
Những kết quả ban đầu vô cùng tăm tối. Bệnh nhân liên tục tử vong do nhiễm trùng và biến chứng y khoa nhiều hơn là do chính tế bào ung thư hủy hoại.
Ba mươi năm sau, một trong những nhà nghiên cứu tiên phong của dự án thử nghiệm năm ấy, Tiến sĩ Rainer Storb, đã trở thành giáo sư dẫn dắt chương trình ghép tủy tại Trung tâm Ung thư Fred Hutchinson danh tiếng ở Seattle (thường được gọi tắt là "The Hutch").
Còn Laura Landro, một nhà báo vừa nhận chẩn đoán mắc bệnh ung thư bạch cầu ác tính, đang chăm chú lắng nghe ông giải thích cách phương pháp này đã tiến bộ vượt bậc, đủ để cứu sống bà.
Lịch sử chống ung thư của nhân loại vốn là một cuộc chiến đơn độc và đầy thất bại với các phương pháp thô sơ: phẫu thuật quá muộn, xạ trị kìm hãm nhưng hiếm khi chữa khỏi.
Bước ngoặt chỉ đến vào giữa thế kỷ 20, khi việc nghiên cứu khí mù tạt trong Thế chiến I dẫn đến sự ra đời của hóa trị vào thập niên 1940. Dù độc hại và thiếu chính xác, hóa trị lần đầu tiên chứng minh được khả năng thu nhỏ khối u và kéo dài sự sống.
Ghép tủy xương chính là biểu trưng cho hành trình gian nan đó. Ý tưởng cốt lõi của nó, tiêu diệt hoàn toàn hệ thống tạo máu và miễn dịch của bệnh nhân để thay thế bằng hệ thống của người khác, từng bị coi là điên rồ và liều lĩnh.
Nhưng đội ngũ Seattle, dưới sự dẫn dắt của cố Tiến sĩ E. Donnall Thomas (người sau này đoạt giải Nobel) và học trò ông là Tiến sĩ Storb, vẫn kiên trì bước tiếp. Họ tin rằng các tế bào miễn dịch của người hiến có thể được huấn luyện để tấn công tế bào ung thư của vật chủ.
Tiến sĩ Rainer Storb và tiến sĩ E. Donnall Thomas
Chính nghiên cứu mang tính cách mạng này đã cứu sống Laura cùng hàng triệu người khác trên thế giới.
Bước ngoặt sinh tử từ sự tương thích kỳ diệu
Năm 1991, ở tuổi 37, nữ nhà báo Laura Landro bàng hoàng phát hiện mình mắc bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (CML). Thời kỳ đó, Internet vẫn còn sơ khai, không có các công cụ tìm kiếm hay AI hỗ trợ như ChatGPT ngày nay.
Với tư cách là một nhà báo, bà đã phải lục tung các cơ sở dữ liệu điện tử của thư viện, hỏi han người thân để tìm kiếm cơ hội sống sót giữa các trung tâm ghép tủy. Cuối cùng, bà quyết định chọn "The Hutch", nơi được mệnh danh là "Cadillac" trong lĩnh vực này.
Cuộc gặp đầu tiên với Tiến sĩ Storb đã tiếp thêm cho Laura niềm tin nhờ sự chân thành và minh bạch của ông về những rủi ro sinh tử.
Triệu chứng đầu tiên của bà chỉ là những cơn mệt mỏi rã rời. Khi nhận kết quả xét nghiệm, bà thậm chí còn mơ hồ không rõ bệnh bạch cầu là gì. Thực chất, đây là nhóm ung thư khởi phát từ tủy xương, nơi sản sinh bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu.
Tế bào ung thư ác tính phát triển vô tổ chức, lấn át hoàn toàn các tế bào khỏe mạnh và phá hủy hệ miễn dịch từ bên trong.
Để tái thiết lập hệ thống phòng ngự, y học cần xóa sạch tủy xương bệnh lý bằng hóa-xạ trị, sau đó truyền tế bào gốc khỏe mạnh của người hiến. Sau nhiều thất bại trên người, bước ngoặt vĩ đại đã đến từ các thử nghiệm trên loài chó.
Nhóm nghiên cứu phát hiện ra rằng tỷ lệ thành công tăng vọt khi người hiến là những chú chó cùng đàn có mô tương thích kháng nguyên.
Ở người, tỷ lệ tương thích hoàn toàn giữa các anh chị em ruột chỉ là 25%. Nếu tìm được sự trùng khớp này, tủy của người hiến mới có thể được cơ thể chấp nhận, không đào thải và không quay sang tấn công cơ thể vật chủ.
Cuộc chiến tái sinh và vũ khí miễn dịch vô hình
Laura là một người cực kỳ may mắn khi cả hai người em trai của bà đều có kháng nguyên tương thích hoàn hảo. Thêm vào đó, thể bệnh CML của bà tiến triển chậm, giúp các tế bào miễn dịch của người hiến có đủ thời gian để kiểm soát tình hình.
Laura Landro chụp cùng hai anh em Chris và Art tại Mount Rainier, hai tuần trước khi nhập viện
Để chuẩn bị cho ca ghép, bà phải trải qua hai tuần hóa trị với liều lượng cực mạnh để tiêu diệt tủy xương bệnh và ức chế hệ miễn dịch của chính mình.
Ngày 22 tháng 7 năm 1992, em trai út của bà, Chris Landro, bước vào phòng phẫu thuật để lấy tủy từ phần xương chậu. Túi tế bào gốc nhỏ bé mang sắc đỏ hồi sinh ấy được truyền thẳng vào máu Laura qua một ống thông ở ngực.
Laura Landro chụp cùng anh trai Chris và mẹ, Beverly, ít phút trước ca ghép tủy năm 1992.
Những tuần sau đó trong bệnh viện đối với bà là một chuỗi ngày kinh hoàng với những cơn buồn nôn liên tục, sốt cao và nguy cơ nhiễm trùng rình rập.
Người em trai thứ hai của bà, Art Landro, đã hiến tiểu cầu để hỗ trợ đông máu, trong khi mẹ bà, một y tá, túc trực bên giường bệnh với chiếc xô hồng để giúp bà vượt qua những cơn nôn mửa dữ dội.
Bà cũng gặp phải biến chứng nguy hiểm nhất: phản ứng thải ghép (Graft-versus-host disease - GVHD), khi tế bào miễn dịch của người hiến tấn công ngược lại cơ thể bà. Nhưng Tiến sĩ Storb đã giải thích một nghịch lý tuyệt vời được phát hiện từ cuối thập niên 1970: một chút phản ứng thải ghép thực chất lại rất có lợi.
Hiện tượng này gọi là "hiệu ứng chống ung thư của mảnh ghép". Các tế bào miễn dịch của người hiến không chỉ tấn công mô lành mà còn lùng sục và tiêu diệt tận gốc những tế bào ung thư còn sót lại. Đây chính là dạng liệu pháp miễn dịch nguyên bản đầu tiên của nhân loại.
Từ ca đại phẫu đau đớn đến kỷ nguyên miễn dịch hiện đại
Một thập kỷ sau ca ghép tủy của Laura, y học thế giới chứng kiến một cuộc cách mạng khác: sự ra đời của thuốc nhắm trúng đích Gleevec (imatinib).
Chỉ với một viên thuốc mỗi ngày, Gleevec có thể tắt tín hiệu kích hoạt ung thư CML, giúp nhiều bệnh nhân tránh được ca ghép tủy đầy rủi ro.
Với bản thân Laura, sự kết hợp giữa thuốc Gleevec và việc truyền thêm tế bào miễn dịch từ em trai Chris khi bệnh có dấu hiệu tái phát nhẹ đã giúp bà duy trì trạng thái lui bệnh hoàn toàn cho đến nay.
Ngày nay, y học ghép tủy đã tiến xa vượt bậc. Các bác sĩ không còn bị giới hạn bởi việc tìm kiếm người hiến trùng khớp hoàn toàn trong gia đình.
Laura Landro và tiến sĩ Rainer Storb vào năm 2025
Nhờ mạng lưới đăng ký hiến tủy quốc gia (NMDP) và các kỹ thuật điều phối miễn dịch mới, việc ghép tủy từ người hiến không cùng huyết thống hoặc chỉ tương thích một nửa (như cha mẹ, con cái) đã trở nên khả thi và an toàn hơn cho cả những bệnh nhân lớn tuổi thông qua phương pháp "ghép tủy mini".
Quy trình thu hoạch tế bào gốc giờ đây cũng không cần phẫu thuật đau dớn như thời của Chris, mà có thể lọc trực tiếp từ máu ngoại vi, và người hiến chỉ cần quệt nhẹ niêm mạc má để xét nghiệm DNA tìm sự tương thích.
Dù ghép tủy không hiệu quả với các khối u đặc như ung thư vú, nó vẫn là "phao cứu sinh" cho các bệnh ung thư máu nguy hiểm (như bệnh AML, thể bệnh đã cướp đi sinh mạng của Tatiana Schlossberg, thành viên gia tộc Kennedy vào tháng 12 vừa qua), suy tủy hay hồng cầu hình liềm.
Quan trọng hơn, những bài học từ ghép tủy đã mở đường cho các liệu pháp miễn dịch tối tân nhất hiện nay như liệu pháp tế bào CAR-T hay thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch.
Tháng 12 vừa qua, tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Mỹ, Laura Landro đã có mặt để chứng kiến Tiến sĩ Storb nhận giải thưởng Thành tựu trọn đời.
Ở tuổi 90, dù đã nghỉ hưu trên danh nghĩa, ông vẫn miệt mài làm việc cùng các đồng nghiệp trẻ. Sự cống hiến của ông và những người tiên phong tại Seattle đã chứng minh một chân lý vĩnh cửu: hệ miễn dịch chính là thứ vũ khí mạnh mẽ nhất để chiến thắng ung thư.
Nguồn: WSJ, CNET



