Chân dung những "cha mẹ đẻ" của vaccine mARN vừa giành giải VinFuture: Cống hiến cả đời vì sự tồn vong của nhân loại

Tối ngày 20/01/2022, Lễ Trao giải VinFuture lần thứ I trong khuôn khổ Tuần lễ Khoa học VinFuture (từ 18 đến 21/1/2022) chính thức diễn ra.

Quỹ giải thưởng do tỷ phú Phạm Nhật Vượng và phu nhân Phạm Thu Hương sáng lập nằm trong số những giải thưởng có giá trị lớn nhất trên thế giới. Trong lễ trao giải lần đầu tiên được tổ chức, Giải thưởng chính - trị giá 3 triệu USD - đã thuộc về những nhân vật xứng đáng: Bộ 3 tác giả của vaccine Covid-19 mARN/ mRNA - công nghệ đứng sau các loại vaccine Covid nổi tiếng như Pfizer/BioNTech và Moderna.

Tiến sĩ Kariko, Giáo sư Weissman và Giáo sư Pieter R. Cullis có thể xem là "cha mẹ đẻ" của nhiều loại vaccine Covid hiện nay, góp phần đưa nhân loại dần đạt được trạng thái "bình thường mới", chung sống với dịch bệnh đã đày đọa nhân loại suốt 2 năm vừa qua. Và để đạt được thành tựu này là những sự nỗ lực, đánh đổi để cống hiến cho toàn nhân loại suốt cả một đời.

Katalin Kariko - con gái người bán thịt dành cả đời cho công nghệ mARN

Tiến sĩ Katalin Kariko sinh ra trong gia đình làm nghề bán thịt tại Hungary. Ngay từ nhỏ, bà đã có ước mơ trở thành một nhà khoa học.

Năm 20 tuổi, bà tới Mỹ sinh sống, nhưng công việc không một chút ổn định suốt hàng chục năm tiếp theo. Đổi lại, sự nghiệp nghiên cứu của bà thăng hoa khi dành tất cả cho mARN - thứ công nghệ là nền tảng cho các loại vaccine của Pfizer và Moderna hiện nay.

ARN là acid ribonucleic, với chức năng chuyển hóa thông tin từ bộ gene của con người (ADN) thành protein. Nó tiếp nhận thông tin di truyền của chúng ta, chuyển nó đến nhà máy sản xuất protein trong tế bào - các ribosome để tổng hợp thành protein thành phẩm. Hiểu đơn giản hơn là có những loại protein đặc biệt mô phỏng lại mầm bệnh có vai trò quan trọng trong việc kích thích sản sinh kháng thể, để giúp chúng ta chống lại mầm bệnh đó.

Sở dĩ Tiến sĩ Kariko nhắm đến mARN (ARN thông tin) là vì niềm tin. Bà tin rằng nếu như bằng cách nào đó có thể đưa mARN nhân tạo đến được ribosome, chúng ta có thể "lừa" cơ thể sản sinh kháng thể, tự tạo "thuốc" trước các mầm bệnh mới.

Suốt nhiều năm liền, bà Kariko cắm mặt ở phòng thí nghiệm. Dù bị điều chuyển khắp nơi với mức lương tương đối nhỏ giọt, tiến sĩ vẫn miệt mài nghiên cứu, bất chấp lĩnh vực bà dấn thân từng bị xem là "bất khả thi". Cuối thế kỷ 20, mARN vẫn là một thứ gì đó rất mơ hồ. Có quá nhiều câu hỏi cần được giải đáp, từ chuyện làm sao để tạo ra ARN nhân tạo, rồi phương thức đưa được ARN thông tin vào tế bào để ép cơ thể sản sinh protein. Chúng khó đến mức Kariko và Tiến sĩ Elliot Barnathan - cộng sự của bà - từng bị mọi người chê cười.

Họ thành công - về việc tạo ra ARN và ép tế bào tạo protein mới nhờ mARN. Tuy nhiên với sự hỗ trợ rất hạn chế do bậc tiến sĩ còn thấp, chặng đường tiếp theo của Kariko thêm phần gian nan. Tiến sĩ Barnathan đã rời trường ĐH Pennsylvania sau đó không lâu, buộc Kariko phải vào làm việc ở một phòng thí nghiệm khác để ở lại và theo đuổi công trình này. Lần này, người đến với bà là David Langer, một bác sĩ phẫu thuật thần kinh, vốn đã chú ý đến nghiên cứu này từ khá lâu.

Langer và Kariko hướng đến việc thử công nghệ mARN để điều trị chứng đột quỵ. Hướng đi này bất thành, Tiến sĩ Langer cũng rời trường, Kariko lại bơ vơ, không phòng thí nghiệm, không kinh phí.

Tiến sĩ Drew Weissman - nhà tiên phong về miễn dịch học

Drew Weissman là một chuyên gia về bệnh truyền nhiễm tại ĐH Pennsylvania (UPenn, Mỹ), với hơn 15 năm sự nghiệp dành cho nghiên cứu ARN và công nghệ ARN thông tin. Nhưng sự nghiệp ấy bắt đầu bằng một buổi gặp gỡ định mệnh với Kariko, ở phòng photocopy.

Ngày hôm ấy, Kariko đã chủ động mở lời với Weissman: "Tôi là chuyên gia về ARN, và công nghệ mARN tôi nghiên cứu có thể tạo ra bất kỳ thứ gì." Weissman giật mình. Mục tiêu của ông khi đó là muốn tạo ra một loại vaccine dành cho HIV - thứ Kariko cam đoan mình có thể làm được.

Con đường song hành cùng Weissman sau đó không mấy suôn sẻ, bởi có quá nhiều bí ẩn chưa thể giải quyết. Kariko có thể tạo ra mARN trong phòng thí nghiệm, nhưng không rõ vì sao lại không hiệu quả khi thử nghiệm trên chuột. Hệ miễn dịch của chuột xem mARN của Kariko và Weissman là một dạng bệnh xâm nhập, tạo ra phản ứng viêm rất nặng. Trong khi đó, tế bào cơ thể người vốn có khả năng tự tạo mARN mà không khiến hệ miễn dịch chú ý.

Từng bước một, Kariko và Weissman giải đáp được các khúc mắc của công nghệ, để rồi gây ra sự chú ý của Moderna (Mỹ) và BioNTech (Đức) - công ty sau này hợp tác cùng hãng dược khổng lồ Pfizer để sản xuất vaccine Covid-19. Chính BioNTech cũng là nơi cưu mang, cấp kinh phí cho Kariko tiếp tục công trình này.

Trước tiềm năng quá lớn của mARN, các hãng dược bắt đầu làm nhiều thử nghiệm chế tạo vaccine với công nghệ này, ban đầu là cúm, rồi Zika và nhiều virus khác nữa. Tuy nhiên, bước đột phá chợt đến khi Covid-19 xuất hiện.

Hàng chục năm nghiên cứu, giới khoa học hiểu rằng virus corona có cơ chế lây nhiễm dựa trên gai protein trên bề mặt - cấu trúc giúp chúng xâm nhập tế bào khi lọt vào cơ thể. Với mARN, vaccine phòng Covid-19 được thiết kế trong thời gian chỉ tính bằng ngày.

Giáo sư Pieter R. Cullis - mảnh ghép cuối cùng

Khi chế tạo các loại vaccine mARN ban đầu, có một vấn đề là nó cần một lớp màng bao bọc bằng chất béo để đưa được thông tin đến tế bào. Vấn đề nan giải ấy được giải quyết nhờ Giáo sư Pieter R. Cullis từ ĐH British Columbia, với công trình nghiên cứu kéo dài 25 năm cùng nhiều cộng sự.

Giáo sư Cullis là người tiên phong tạo ra công nghệ này từ rất lâu trước đại dịch, với nhiều nghiên cứu và thử nghiệm đã được thực hiện.

"Suốt hơn 20 năm, tôi cố gắng tìm hiểu các loại màng chất béo (lipid) nhưng chưa thể tạo ra ứng dụng điều trị cụ thể. Sau cùng chúng tôi nhận ra rằng lớp màng sẽ có vai trò vận chuyển, đóng gói thuốc. Ví dụ như thuốc ung thư - vốn chứa nhiều tác dụng phụ và khiến cơ thể phản ứng mạnh, dẫn đến giảm tác dụng của thuốc. Với lớp màng này, thuốc sẽ được bảo vệ và nhắm trúng vào nơi cần đến."

Sau khi thành công với thuốc ung thư, Giáo sư Cullis cho rằng công nghệ này cần phải được thử sức với những thứ lớn lao hơn, là mARN. "Mọi chuyện bắt đầu từ năm 1995, mà khi đó mọi chuyện đều còn rất sơ khai. Phải nhìn ra tiềm năng của một loại thuốc, có một mục tiêu cụ thể, bạn mới có thể làm tiếp được."

Nhìn chung, Giáo sư Cullis đã để lại một bước đột phá, là mảnh ghép cuối cùng để vaccine mARN trở nên hiệu quả. Nhờ sử dụng các hạt chất béo với kích cỡ nano để bảo vệ mARN, các loại vaccine Covid-19 hiện tại mới trở nên an toàn và đủ hiệu quả để giúp nhân loại từng bước vượt qua đại dịch.

Nguồn: Tổng hợp từ DW, CNN, NY Times

Theo J.D