Vì sao dự án thuốc diệt tất cả các loại virus cực kỳ tiềm năng này lại bị cả thế giới lãng quên?

Bốn năm về trước, nhà khoa học Todd Rider là một điểm sáng của nhân loại. Ông công bố ý tưởng tạo ra một loại thuốc chống lại được virus, thậm chí có thể phát triển thành một loại kháng sinh virus, đầu tiên trên thế giới. Kết quả thử nghiệm cho thấy loại thuốc có tên là DRACO ấy có thể tiêu diệt được 15 loại virus trên tế bào của người, 2 loại virus khác trên chuột, theo như nghiên cứu của ông đã công bố.

Khám phá này của ông có cơ hội để trở thành khám phá vĩ đại nhất trong ngành y học, tính từ cái ngày vaccine ra đời. Rất nhiều bài báo tôn vinh người đàn ông này: The Verge, Bloomberg, BBC, … Tạp chí Time đã liệt kê khám phá của ông thuộc vào top 50 phát minh của năm.

Nhưng một vài năm sau, mọi thứ bắt đầu xoay chuyển theo chiều hướng xấu. Rider chuyển phòng thí nghiệm liên tục và ông nói rằng, kinh phí để tiếp tục thử nghiệm DRACO không còn, mặc dù ý tưởng của ông vẫn cực kì hứa hẹn rằng sẽ thành công.

Có vẻ mọi chuyện đã rơi vào bế tắc. Rider quay sang cầu cứu mạng internet. Tháng 10 vừa rồi, ông mở một chiến dịch gây quỹ, mong muốn thu được 100.000 USD để có thể tái khởi động, dù rằng con số đó chỉ đáp ứng một phần yêu cầu. Sau hai tháng, mới chỉ có 50.000 USD được quyên góp.

Với việc thử nghiệm DRACO vẫn còn ở giai đoạn đầu như hiện tại, ta không thể biết được rằng nó có thực sự hiệu nghiệm như lời Rider đã nói không. Và với tiến độ hiện tại, có vẻ như ta sẽ không thể biết rõ được.

Đây là câu chuyện của DRACO và những cố gắng cứu lấy loài người của Rider

Khoảng 17 năm trước, Rider đã có một ý tưởng về một phương thức không chỉ tìm ra được virus, mà còn có thể tiêu diệt chúng ngay lập tức.

Năm 1986, Rider vào đại học MIT lúc ông 17 tuổi. Năm 1995, ông tốt nghiệp bằng Tiến sĩ Kĩ thuật năm 1995, thêm hai văn bằng sinh học và y sinh học tại Trường Y Harvard. Sau đó ít lâu, ông bắt đầu vào nghiên cứu tại Phòng thí nghiệm Lincoln của MIT, trung tâm chuyên nghiên cứu về phòng thủ quốc gia.

Tại Lincoln, ông phát triển một biện pháp mới để phát hiện bệnh một cách nhanh chóng. Nhưng việc phát hiện nguyên nhân gây bệnh cũng không có tác dụng gì khi mà không có một phương thuốc hữu hiệu để chữa trị, đa số các ca nhiễm virus thường như vậy.

Mối nguy về virus ấy đã khiến Rider trăn trở. Ông muốn tạo ra một phân tử thuốc có thể phát hiện bệnh, thậm chí có thể tiêu diệt luôn những ảnh hưởng mà virus gây ra. Nếu như phương thuốc ấy có tác dụng lên virus, đó có thể là bước đột phá y học lớn nhất lịch sử loài người, bở lẽ mối nguy hại từ virus đã tồn tại trong xã hội con người từ rất lâu rồi.

Trong quá trình thiết kế những phân tử kháng virus ấy, Rider không tập trung vào một loại protein gây bệnh nhất định, ông đánh vào ngay thứ tạo nên một con virus. Đó là ARN, trung tâm sự sống của sinh vật, được tìm thấy trong những tế bào khỏe mạnh với dạng đơn dải, không như người họ hàng ADN của chúng có dải đôi. Nhưng đa số virus có hai dải ARN dài và Rider dựa vào chính sự khác biệt này của chúng để lên kế hoạch tiêu diệt.

Mọi tế bào đều có khả năng tự hủy, mục tiêu của Rider là tạo ra một phân tử thuốc có thể tìm thấy những tế bào bệnh đặc biệt kia và kích hoạt “chức năng tự hủy” của chúng. Ông đặt tên những phân tử thuốc này là DRACO (Double-stranded RNA Activated Caspase Oligomerizers).

Mục tiêu của DRACO là tìm những tế bào bệnh có dải ARN đặc trưng, gắn vào chúng rồi sau đó kích hoạt chức năng tự tiêu hủy.

Với quỹ từ Viện Sức khỏe Quốc gia (NIH) và Cơ quan Nghiên cứu Dự án Phòng thủ Tiên tiến (DARPA), Rider đã có thể tạo và thử nghiệm phân tử thuốc tiêu diệt virus kia, đối tượng đầu tiên là bệnh cảm lạnh. Thử nghiệm đã thành công.

Thử nghiệm thứ hai trên virus cúm cũng đưa lại những kết quả đáng mừng: tất cả những tế bào bệnh bị tiêu diệt, những tế bào khỏe mạnh hoàn toàn không bị ảnh hưởng gì.

Tổng cộng 15 loại virus được đem ra thử nghiệm trên tế bào của người và trên chuột bạch. Ngoài việc DRACO có kết quả chỉ 3 ngày sau khi được tiêm vào, thời gian thuốc còn có tác dụng bảo vệ lên tới 3 tuần.

Vì tính chất của nó, DRACO không thể có tác dụng lên những loại virus không có dải ARN đôi, nhưng những loại virus chỉ có một dải ARN ấy rất hiếm, đa số những loại virus lây nhiễm được cho người có thể điều trị bằng DRACO. Dù vậy, vẫn còn nhiều loại virus chưa được thử và đó chính là mục tiêu của Rider, ông muốn bước tiếp theo là virus gây nên bệnh mụn giộp.

Thành công của tiến sĩ Rider tràn ngập mặt báo, nhưng gần như ngay sau đó, những ủng hộ nghiên cứu DRACO bắt đầu lụi dần, lý do tại sao vẫn còn ẩn sau màn sương mù.

Ít lâu sau, Rider rời phòng thí nghiệm Lincoln, tiếp tục nghiên cứu tại phòng thí nghiệm Draper, một công ty tư nhân, bởi vì “nhân sự quản lý và ưu tiên nghiên cứu tại phòng thí nghiệm Lincoln đã thay đổi”, theo như lời tiến sĩ Rider. Phòng thí nghiệm Lincoln từ chối đưa ra bình luận việc tiến sĩ Rider rời đi.

Năm 2014, tại phòng thí nghiệm Draper, Rider đã được cung cấp 2 triệu USD từ Quỹ Templeton để tiến hành đẩy xa nghiên cứu việc chữa trị những tế bào bệnh, hơn là tiêu diệt chúng. Nhưng khi Draper thay đổi nhân sự, CEO của họ từ chức, thì việc nghiên cứu lại đẩy theo hướng khác.

Một lần nữa Rider lại phải rời trụ sợ nghiên cứu, rời Draper và quỹ Templeton cũng không còn viện trợ nữa. Rider bày tỏ quan điểm của mình: “Các cơ quan này có vẻ như không muốn đầu tư cho những vấn đề dài hạn như vậy”.

Ý tưởng về DRACO vẫn còn đó, nhưng hiện tại tiến sĩ Rider không còn phòng thí nghiệm, không nhân sự và không có nơi nào để tiến hành nghiên cứu và thử nghiệm cả.

Hiện tại, chiến dịch gây quỹ của Rider vẫn tiếp diễn, nhưng đang dần đi vào ngõ cụt. Việc thu thập bằng chứng về việc DRACO thực sự có hiệu quả là hơi khó, bởi lẽ những nghiên cứu của ông vẫn đang ở những giai đoạn đầu. Các công ty dược sẽ không ngó ngàng tới nghiên cứu này cho tới khi có những tiến triển xa hơn nữa.

Một vài bình luận cho rằng việc tiến sĩ Rider tạo ra DRACO, một loại thuốc chữa virus, sẽ khiến các công ty dược không bán được thuốc. Nhưng có vẻ như là họ chỉ không muốn bỏ nhiều tiền đầu tư vào một sản phẩm chưa chắc chắn sẽ có kết quả như DRACO.

Theo như lời bác sĩ Michael Kurilla, giám đốc Phòng Nghiên cứu Tài nguyên Phòng chống Vũ khí Sinh học tại NIH, Viện Sức khỏe vẫn để ý tới nghiên cứu của Rider và tỏ ý muốn tài trợ cho quá trình nghiên cứu, họ muốn nghe ý kiến của Rider. Nhưng bác sĩ Rider lại buồn bã cho biết, gần đây ông đã bị từ chối tài trợ nghiên cứu từ NIH nhiều lần rồi.

Bác sĩ Kurilla giải thích rằng họ muốn có những câu trả lời rõ ràng cho những thắc mắc lớn trong quá trình phát triển DRACO, bởi lẽ nghiên cứu này vẫn đang ở giai đoạn đầu. Họ muốn biển rõ, để có thể chắc chắn rằng FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ) có thể duyệt DRACO.

Các công ty dược cũng vậy, trước khi tài trợ một dự án nào đó họ muốn thấy kết quả thử nghiệm trên tế bào người cũng như trên mẫu động vật, họ muốn biết kết quả của việc thử nghiệm liên tục. Khi mà DRACO vẫn còn chưa đáp ứng được, thì nó sẽ chưa nhận được tài trợ từ những công ty lớn này.

Khi mà DRACO tạo nên một bước đột phá vào năm 2011, Rider vẫn còn được nhận viện trợ từ hai phòng thí nghiệmvà hỗ trợ từ những tấm bằng của ông. Nhưng từ tháng 10 năm 2015, khi mà mọi nguồn viện trợ bị cắt, mọi thứ đã quá tầm với của bác sĩ Rider.

Ta vẫn chưa biết rõ rằng ý tưởng của Rider có thực sự hiệu quả không, nhưng giờ vẫn còn quá sớm để chối bỏ nó. Ông cần phải thuyết phục những nhà đầu tư rằng DRACO an toàn và hiệu quả, khi đó mới có tiền vốn viện trợ để có thể tiếp tục nghiên cứu diện rộng và sâu hơn nữa.

Nhiều loại thuốc chống virus đã được đưa vào thử nghiệm trước đây, nhưng hiệu quả chúng chúng gần như là không có trên người, nhiều loại thậm chí còn gây những tác dụng phụ đáng sợ. Hơn nữa, virus mà tiến hóa trở nên kháng thuốc thì thậm chí còn nguy hiểm hơn nhiều, bởi lẽ bản thân virus là loài tiến hóa cực nhanh.

Bác sĩ Shirit Einav, người cùng nghiên cứu lĩnh vực này như bác sĩ Rider, cùng nhiều chuyên gia khác muốn được nhìn thấy thêm những nghiên cứu khác để có thể đánh giá được chính xác mức độ thành công của DRACO. Bởi lẽ nhiều nhà nghiên cứu không hề quen thuộc với nghiên cứu này của bác sĩ Rider, nó không tới từ một nghiên cứu virus chính thống mà là của một kĩ sư cố gắng kết hợp ngành nghề kĩ sư với những kiến thức sinh học của mình.

Việc thiếu hụt những thông tin được công bố thực sự làm khó các nhà nghiên cứu cũng như các bác sĩ khác. “Nếu như bác sĩ Rider đã đưa ra thêm nhiều những thông tin hơn về DRACO, chúng tôi đã có thể xem xét nó một cách kĩ càng hơn”. Đúng là như vậy, chỉ có một nghiên cứu về DRACO được công bố chính thức, bên cạnh là những bài báo nhỏ lẽ không đáng kể, không đủ thuyết phục những nhà nghiên cứu khác cũng như các công ty dược.

Giáo sư Ian York, một chuyên ra về virus học, đã có những lời về DRACO như sau: “Vấn đề này tạo nên một sự chú ý nhẹ, một chút tò mò trong cộng đồng khi được công bố. Nhưng theo những gì tôi biết, nghiên cứu này được mô tả chỉ trong một bản công bố, một bài báo tầm trung nhưng không kèm theo một công bố nào, không một bằng chứng hỗ trợ nào ngoài của phòng thí nghiệm đầu tiên mà Rider làm việc”.

Ông cho rằng vẫn còn quá sớm để nói tới việc hiệu quả của DRACO, và báo đài không phải là một công cụ tốt để hướng chúng ta tới việc đánh giá hiệu quả của một loại thuốc hoàn toàn mới. Những nhà nghiên cứu cần thêm những bằng chứng cụ thể hơn nữa.

Dù vậy, vẫn có nhiều bằng chứng cho thấy tiềm năng của DRACO. Bác sĩ Kurilla có một phản hồi tích cực : “Những thông tin nghiên cứu mà bác sĩ Rider đưa cho chúng tôi rất hứa hẹn, đó là một phương thức độc đáo để có thể tiêu diệt virus, và dựa vào đó có thể tiến rất xa trong việc nghiên cứu nói chung”.

Mặc dù nghiên cứ của bác sĩ Rider vẫn đang bị trì hoãn ở thời điểm hiên tại, cách thức tiêu diệt một virus của ông có thể mở ra một hướng nghiên cứu mới và an toàn hơn các phương thức hiện tại. Việc làm ra mỗi loại thuốc cho mỗi loại virus sẽ tiêu tốn hàng tỉ USD.

Như việc virus Ebola bùng phát thành đại dịch gần đây, đó cho thấy việc tìm ra được một phương thuốc chữa trị giữa cảnh đại dịch lớn như vậy khó khăn đến mức nào. Bởi thế, việc tiêu diệt virus bằng cách đánh thẳng vào cách chúng tồn tại như vậy sẽ có thể áp dụng lên bất kì loại virus nào, ý tưởng ấy thực sự cực kì hay.

Nhưng, một ý tưởng tốt không thì vẫn chưa đủ.

Tất cả những tiềm năng ấy không đủ cho một loại thuốc đủ an toàn để thử trên người, có thể qua được bước kiểm duyệt để có thể trở nên rộng rãi toàn cầu. Một giả thuyết tốt không đưa chúng ta đến được đâu cả.

Nhiệm vụ trước mắt của bác sĩ Rider là tìm được một nguồn viện trợ tài chính để ông có thể tiếp tục nghiên cứu của mình, để chứng minh rằng đây không chỉ là một “ý tưởng tiềm năng”. Ông hẳn sẽ muốn tạo nên một bước đột phá lớn trong ngành y học và để lại dấu ấn của riêng mình trong lịch sử loài người.

Ông bộc bạch: “Tôi đã lớn lên với những câu chuyện về chính phủ và các tổ chức tài trợ những nghiên cứu đột phá như Dự án Mahattan những năm 1940, NASA những năm 1960, ngành công nghệ sinh học mới của những năm 1970. Họ đã có được hàng triệu USD viện trợ, nhân lực dồi dào và hàng năm trời để phát triển những thứ mang tính cách mạng. Giờ đây họ chỉ tập trung vào việc năm tới họ sẽ bán được cái gì, lợi nhuận mang lại sẽ là bao nhiêu. Tôi cảm thấy rằng tôi đã được sinh ra nhầm thời”.

Chiến dịch gây quỹ qua mạng internet của Rider vẫn tiếp diễn, mới một nửa chặng đường với tới con số 100.000 USD. Ông nghĩ rằng ít nhất ông cần tới 2 triệu USD để có thể tiến tới giai đoạn tiếp theo của việc nghiên cứu DRACO, số tiền ấy sẽ có được từ các nhà đầu tư lớn, những hãng dược có tiếng, một khi mà ông chứng minh được nghiên cứu của mình hoàn toàn an toàn và hiệu

Nhưng đến lúc ấy, mọi chuyện cũng vẫn chỉ là khởi đầu, một khởi đầu gian nan cho loại thuốc mà bác sĩ Rider cho là sẽ cứu lấy toàn nhân loại, DRACO.