Tìm ra phương pháp điều trị tận gốc căn bệnh thế kỷ HIV/AIDS
Bằng phương pháp chỉnh sửa gene, các nhà khoa học đã tìm ra cách loại bỏ hoàn toàn virus HIV ra khỏi tế bào, đồng thời ngăn được sự tái lây nhiễm của căn bệnh thế kỷ.
Virus thế kỷ HIV nguy hiểm ở chỗ chúng tấn công bạch cầu, gây ra hội chứng suy giảm miễn dịch ở người, tạo cơ hội cho các loại bệnh khác phát triển, trong đó có cả ung thư.
Nhưng mới đây, các nhà khoa học Anh đã phát triển thành công một phương pháp điều trị HIV mang tính đột phá. Bằng phương pháp chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9, virus HIV có thể bị chỉnh sửa để tách ra khỏi các ADN trong tế bào miễn dịch. Phương pháp này thậm chí có thể ngăn virus tái xâm nhập vào những tế bào chưa được chỉnh sửa nữa.
Các chuyên gia dự tính kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9 sẽ là một trong những phương pháp có tính ứng dụng cao nhất trong năm 2016. Đây được xem là một cuộc cách mạng rất lớn về cách chúng ta nghiên cứu và điều trị những căn bệnh liên quan đến gene. CRISPR/Cas9 sẽ cho phép chúng ta chỉnh sửa từ những phần gene nhỏ nhất, và sao chép các đoạn ADN để thay đổi chức năng của gene.
Đầu năm 2016, kỹ thuật này được ứng dụng thành công để điều trị bệnh teo cơ Duchenne - một chứng bệnh về gene ở động vật, qua đó cho thấy tiềm năng thực sự để điều trị HIV.
Cụ thể hơn, CRISPR/Cas9 là một dạng protein nhắm tới các ADN trong tế bào. Và bằng cách chỉnh sửa protein, các nhà khoa học có thể gián tiếp thay đổi các mã ADN theo ý muốn. Các protein này được tách ra từ prokaryote - một dạng đơn bào từ vi khuẩn, kết hợp cùng 1 dạng enzyme có tên Casp9.
Nghĩa là về cơ bản, nếu muốn chỉnh sửa ADN của một con virus trong cơ thể, bạn sẽ cần bơm thêm vi khuẩn vào, nó sẽ truy tìm virus và để enzyme Cas9 tiêu diệt chúng.
Cũng nhờ phương pháp này, các nhà khoa học thuộc ĐH Temple (Mỹ) đã có thể tiêu diệt ADN HIV-1 trong tế bào lympho T (tế bào trình diện kháng nguyên ở người) ở phòng thí nghiệm. Và ngay cả khi tiếp xúc với virus sau đó, tế bào cũng không hề bị lây nhiễm nữa.
Theo Kamel Khalili - trưởng nhóm nghiên cứu: "Nghiên cứu này thực sự rất quan trọng. Nó cho thấy sự hiệu quả của việc chỉnh sửa gene khi loại bỏ HIV ra khỏi ADN, bằng cách gây đột biến trong gene của virus và vô hiệu hóa khả năng tự nhân bản của nó".
Khalili chia sẻ thêm: "Phương pháp cũng cho thấy khả năng bảo vệ tế bào khỏi việc tái lây nhiễm, đồng thời không hề gây hại cho tế bào".
Thực chất, việc chỉnh sửa gene để loại bỏ HIV đã từng được thử nghiệm, nhưng đây là lần đầu tiên các nhà khoa học tìm ra cách ngăn chặn sự tái lây nhiễm của HIV. Điều này rất quan trọng cho việc phát triển các loại thuốc điều trị HIV trong tương lai.
Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Scientific Reports.
